Ärzte Zeitung, 15.03.2005

Neue Therapieoption für Kinder mit Hämophilie

Octocog alfa ist jetzt auch für unter 6jährige zugelassen / Studie an 23 Zentren in den USA und in Europa

MANNHEIM (bd). Es gibt jetzt einen weiteren Fortschritt in der Hämophilie-Therapie von Kindern: Das erste und bislang einzige Faktor-VIII-Präparat, welches ohne Zusatz von Plasmaprotein und Albumin hergestellt worden ist, wurde jetzt auch für die Behandlung von Kindern unter sechs Jahren zugelassen.

Die Studienergebnisse, die zur Erweiterung der Zulassung von Advate® (Octocog alfa, rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII) geführt haben, hat jetzt Dr. Günter Auerswald aus Bremen bei einem Symposium von Baxter über "Neue rekombinante Faktor-VIII-Präparate" während der 40. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung in Mannheim vorgestellt.

Die Studie wurde in 23 Hämophilie-Zentren in den USA und Europa gemacht. 53 Kinder unter sechs Jahren mit schwerer Hämophilie - also einer Faktor-VIII-Aktivität von höchstens zwei Prozent -, die bereits mit einem anderen Faktor-VIII-Präparat behandelt worden waren, wurden in die Studie aufgenommen.

Untersucht wurden Pharmakokinetik, Sicherheit, Wirksamkeit und Immunogenität einer Einzeldosis, einer Therapie bei Bedarf und der Standardprophylaxe mit 25 bis 50 IE/kg Körpergewicht dreimal wöchentlich.

Die Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie mit den Resultaten von 40 Kindern belegen nach Angaben von Auerswald, daß die Blutungen bei über 90 Prozent der damit Behandelten mit einer Injektion bis zwei Injektionen zum Stillstand gebracht werden konnten. Auch die hämostatische Wirkung sei bei über über 90 Prozent ausgezeichnet gewesen.

Um den gleichen hämostatischen Effekt zu bekommen wie bei Jugendlichen und Erwachsenen, müßten allerdings wegen einer geringeren Halbwertszeit bei Kindern höhere Dosierungen gewählt werden, betonte der Pädiater. Das Präparat sei sehr gut vertragen worden.

Nach im Mittel 74 Expositionstagen hätten sich keine neutralisierenden Antikörper entwickelt. Auch seien keine anderen unerwünschten Ereignisse aufgetreten. Mit einer prophylaktischen Therapie lasse sich die Zahl der Blutungen insgesamt und ließen sich Gelenkblutungen besser beherrschen als mit einer Bedarfstherapie.

In einer weiteren Studie, die 2004 in 36 Zentren in den USA, in Kanada und Europa begonnen wurde, soll nun überprüft werden, ob Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats bei zuvor nicht behandelten Kindern ebenso hoch ist, sagte Auerswald.

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