Ärzte Zeitung, 05.07.2006
Gentherapie gegen Hämophilie klappt bei Tieren
ANN ARBOR (ddp.vwd). Eine neue Gentherapie könnte einmal Patienten heilen, die Hämophilie A haben. Zu diesem Schluß kommt ein US-amerikanisches Forscherteam nach Tier-Experimenten.
Bisher wird Patienten mit Hämophilie A der für die Blutstillung nötige Blutgerinnungsfaktor VIII (FVIII) gespritzt. Bei etwa 30 Prozent der Patienten bilden sich jedoch Antikörper gegen das Protein und die Blutgerinnung wird gehemmt. Mit einem neuen Therapieansatz könnten nun auch die Patienten behandelt werden, die gegen den Blutgerinnungsfaktor Antikörper bilden.
Das berichten Dr. Qizhen Shi aus Milwaukee und seine Mitarbeiter in der aktuellen Juli-Ausgabe der Fachzeitschrift "The Journal of Clinical Investigation". Die Forscher haben das Gen für das FVIII-Protein in Blutstammzellen von Mäusen eingeführt. Das FVIII-Gen wurde so konstruiert, daß es nur in den Blutplättchen FVIII bilden kann. Dort wird das Protein nicht vom Immunsystem erkannt.
Die Gentherapie war sogar dann erfolgreich, wenn im Blut der Mäuse fünf- bis zehnmal mehr Antikörper vorhanden waren, als bei Patienten, bei denen die Therapie mit FVIII nicht helfe, so die Forscher.
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