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Erfolgreiche Gentherapie mit Viren bei Hamstern

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PITTSBURGH (wsa). Um bei Muskelkrankheiten möglichst viele Zellen der Herz- und Skelettmuskulatur mit einer Gentherapie zu erreichen, wäre es sinnvoll, das intakte Gen über den Blutkreislauf zu verabreichen.

US-Forscher haben jetzt herausgefunden, daß dazu Adeno-assoziierte Viren (AAV) als Gentaxis am besten geeignet sind. Allerdings war nur ein bestimmter Typ dieser Viren in der Lage, die Wand der Blutgefäße in ausreichendem Maße zu durchdringen und das therapeutische Gen in die Muskelzellen einzuschleusen (Nat Biotechnology Online).

Nach intravenöser Applikation von Viren des Typs AAV8 ist es den Forschern der University of Pittsburgh gelungen, Hamster mit einer bestimmten Form der Muskeldystrophie erfolgreich zu behandeln. AAV bauen ihre DNA dauerhaft in das Wirts-Genom ein.

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