Ärzte Zeitung, 26.04.2007

Neuartige Therapie für Erbkrankheiten

PHILADELPHIA (ars). Bei vielen Erbkrankheiten wird die Verknüpfung von Aminosäuren zu einem Protein vorzeitig abgebrochen, weil im genetischen Bauplan ein Stoppsignal falsch platziert ist. Mit einem neuartigen Medikament - PTC124 - gelingt es, diese Anweisung zu ignorieren. Folglich wird die Eiweißkette in den Ribosomen vollständig aufgefädelt.

PTC124 wird derzeit in einer Phase-II-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geprüft, teilt die University of Pennsylvania in Philadelphia mit. Bei DMD fehlt Dystrophin, das Muskelzellen intakt hält. Bei einem Teil der Patienten beruht die Störung auf einem verfrühten Haltesignal in der Bauanleitung des Dystrophins. Bei DMD-Mäusen, die PTC124 erhielten, fangen die Muskeln wieder an zu arbeiten. Der Wirkstoff könnte auch Patienten mit Zystischer Fibrose oder Hämophilie zugute kommen.

Schreiben Sie einen Kommentar

Überschrift

Text

Mehr Metastasen

Immer mehr Männer mit Prostatakrebs in den USA haben schon bei der Diagnose Metastasen. Ihr Anteil hat sich fast verdoppelt. Auch die Inzidenz solcher Tumoren nimmt zu. mehr »

Deutsches Defizit

Diabetes-Prävention, Strategien gegen Polypharmazie, digitale Versorgungsangebote: Neue Initiativen gibt es zuhauf. Doch Patienten müssen davon wissen. Genauo daran hapert es aber. mehr »

"Einfache Ersttherapie ist für fast alle Patienten möglich"

Die antiretrovirale Therapie ist bei neu diagnostizierter HIV-Infektion stets angezeigt, und zwar unabhängig vom Stadium der Infektion oder der Helferzellzahl. mehr »