Ärzte Zeitung online, 22.12.2008

Stammzellforscher programmieren Hautzellen zu Nervenzellen um

MADISON (ple). Die Verwandlung von Fibroblasten der Haut in Zellen, die humanen embryonalen Stammzellen sehr ähnlich sind, eignet sich immer besser für die Erforschung der Pathogenese genetischer Erkrankungen. US-Forscher haben jetzt erstmals solche Zellen von Patienten mit rezessiv vererbter spinaler Muskelatrophie (SMA) hergestellt.

Die als IPS-Zellen - induzierte pluripotente Stammzellen - bezeichneten Zellen werden die Suche nach neuen Arzneien und Therapiestrategien für Patienten mit spinaler Muskelatrophie deutlich erleichtern. Davon gehen die Stammzellforscher um Dr. James Thomson von der Universität von Wisconsin in Madison aufgrund ihres jüngsten Forschungserfolges aus. Thomson ist jener Wissenschaftler, dem es erstmals 1998 gelungen ist, humane embryonale Stammzellen zu züchten.

Wie die US-Wissenschaftler heute in "Nature" online berichten, haben sie diese IPS-Zellen aus Hautfibroblasten eines Kindes mit spinaler Muskelatrophie und dessen gesunder Mutter hergestellt. Dazu schleusten sie vier Gene in die Fibrolasten. In der Kulturschale gelang es zudem, die Stammzellen in Nervenzellen - Motoneuronen - zu verwandeln. Je älter diese Neuronenkultur des Kindes wurden, um so weniger Nervenzellen blieben übrig. Nach zwei Wochen waren die übriggebliebenen Zellen auch deutlich kleiner als jene, die von den Stammzellen der Mutter abstammten.

Kennzeichen der spinalen Muskelatrophie ist, dass durch eine genetisch bedingte verringerte Synthese des SMN-Proteins die Motoneuronen degenerieren. Am stärksten sind dadurch die proximalen Muskeln betroffen. Das Kind, dessen Hautzellen verwendet wurden, hatte Typ-1-SMA, das Werdnig-Hoffmann-Syndrom. Die Kinder erkranken meist innerhalb des ersten Lebensjahres.

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