Ärzte Zeitung, 06.05.2015

In China

Erstmals Gene humaner Embryonen repariert

Chinesiche Forscher haben bei Embryonen erstmals ein defektes Gen entfernt und durch ein intaktes Gen ersetzt.

GUANGZHOU. Erstmals haben Gentechniker mit einer neuen, einfach zu handhabenden Methode Gene in menschlichen Embryonen im Frühstadium der Entwicklung repariert.

Bei der Methode handelt es sich um die Anwendung des CRISPR/Cas9-Systems (clustered regularly interspaced short palindromic repeat), mit dem sich mithilfe eines speziellen kurzen RNA-Moleküls - das gewissermaßen als Leitstrahl dient - und des Enzyms Cas9 gezielt genetische Abschnitte im Erbgut entfernen lassen.

In einem zweiten Schritt wird die entfernte fehlerhafte DNA-Sequenz durch die intakte DNA-Sequenz ersetzt. Dieses Gen-Editieren wurde bisher sehr erfolgreich im Tierversuch angewendet.

Erstmals haben das nun chinesische Wissenschaftler um Dr. Puping Liang von der Sun Yat-sen University in Guangzhou bei menschlichen, nach einer In-vitro-Fertilisation entstandenen Embryonen gemacht (Protein Cell 2015; online 18. April).

Ihr Ziel: der Austausch des die Beta-Thalassämie auslösenden mutierten Gens für das Hämoglobinmolekül Beta-Globin.

Wie die Forscher berichten, haben sie aus ethischen Gründen nur Embryonen für ihre Versuche gewählt, die aufgrund ihres abnormalen Erbguts nicht lebensfähig waren. Solche Embryonen werden von den Ärzten in den Reproduktionskliniken in der Regel entsorgt.

Es handelte sich um triploide Embryonen im Stadium kurz nach der Befruchtung mit einem Eizellkern und zwei Zellkernen, die von Spermatozoen stammten. Zur Triploidie kommt es nach In-vitro-Fertilisationen bei etwa zwei bis fünf Prozent der befruchteten Eizellen.

Insgesamt 86 Zygoten mit jeweils dem dreifachen Chromosomensatz haben die Forscher für ihre Versuche verbraucht. Nach der intrazytoplasmatischen Injektion für die genetische Reparatur lebten noch 71 Embryonen (82,6 Prozent).

Das Genom wurde 48 Stunden nach der Genmanipulation - also im Vierzell-Stadium - aus den Zellen entfernt und per Sequenzierung analysiert.

Durch das Gen-Editieren ist es den Forschern gelungen, bei knapp 52 Prozent der Zygoten jeweils das defekte Gen zu entfernen. Bei 25 Prozent wurde es schließlich durch ein intaktes Gen ersetzt. (ple)

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