Ärzte Zeitung online, 09.07.2010

Mit neuem Gentaxi gegen angeborene Immunschwäche bei Kindern

BOSTON (ple). Trotz einiger Misserfolge starten US-Ärzte eine weitere Gentherapie-Studie. Teilnehmen werden diesmal insgesamt 20 Jungen mit der lebensbedrohlichen, angeborenen Immunschwäche-Krankheit SCID-X1, bei denen sonst nur eine Knochenmarktransplantation in Frage kommt.

Mit neuem Gentaxi gegen angeborene Immunschwäche bei Kindern

Ein möglicher Ersatz für aufwendige Knochenmarktransplantationen? US-Ärzte wagen einen erneuten Versuch, eine lebensbedrohliche Immunschwäche-Krankheit mittels Gentherapie zu heilen.

© Spectral-Design / fotolia.com

Es gab bereits Gentherapie-Studien auch bei dieser Erbkrankheit. Allerdings mussten Studien gestoppt werden, weil lymphoproliferative Erkrankungen wie Leukämie bei gentherapeutisch behandelten SCID-Kindern aufgetreten sind - fünf in Paris und London. Eines der Kinder mit Leukämie aufgrund der Gentherapie ist an den Folgen der Erkrankung gestorben.

Insgesamt 20 Kinder sind in zwei früheren Studien bereits gentherapeutisch behandelt worden, 18 von ihnen leben noch immer mit einer stärkeren Immunabwehr als vor dem Gentransfer. Zwei der Überlebenden der Studie wurden bereits vor zehn Jahren gentherapeutisch behandelt.

Jungen müssen mindestens dreieinhalb Monate alt sein

Jetzt starten Ärzte um Dr. Luigi Nortarangelo von der Kinderklinik in Boston eine neue Studie, bei der den Patienten Blutstammzellen entnommen und mit einer intakten Version jenes Gens versehen werden, das bei SCID-X1-Patienten defekt ist. Mit einer neuen Genfähre hoffen die Ärzte auf eine sicherere Gentherapie als in früheren Studien. Teilnehmen werden Jungen, die mindestens dreieinhalb Monate alt sind und keinen passenden Knochenmarkspender haben.

Ein halbes Jahr nach der Gentherapie wird zunächst einmal anhand der T-Lymphozyten geprüft, wie gut sich das Immunsystem entwickelt hat. Primäres Studienziel ist auch die Sicherheit dieser Gentherapie. Der anvisierte Zeitrahmen dafür sind bis zu 15 Jahre. Schließlich prüfen die Ärzte, wie gut die gentherapeutisch behandelten Kinder nach einer Impfung eine Immunantwort aufbauen. Auch die Entwicklung der Kinder wird dokumentiert.

Der berühmteste Junge, der an einer SCID erkrankt war, ist David Vetter, der Anfang der 70er Jahre des vorigen Jahrhunderts geboren und als "The Boy in the Bubble" bekannt wurde. Er wurde nur zwölf Jahre alt. Um sich vor Infektionserregern zu schützen, trug er einen Plastikanzug sowie eine nach allen Seiten durchsichtige Plastikkugel um den Kopf. Sein Schicksal wurde in den 70er Jahren verfilmt. Erst ab 2004 gab es erste Berichte über Erfolge mit einer Gentherapie bei Kindern mit der angeborenen Immunschwäche.

http://clinicalttrials.gov/ct2/show/NCT01129544?term=SCID&rank=2

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