Ärzte Zeitung online, 06.11.2009

Neue Gentherapie für seltene Hirnerkrankung

PARIS (dpa). Eine neue Gentherapie weckt Hoffnung auf die erfolgreiche Behandlung einer schweren Gehirnkrankheit. Einem internationalen Forscherteam gelang es, den Verlauf der sogenannten Adrenoleukodystrophie (ALD) bei zwei Jungen zu stoppen. Es sei das erste Mal, dass eine sehr schwere Gehirnkrankheit mit einer Gentherapie gebremst werden konnte, teilten die beteiligten Wissenschaftler am Donnerstag in Paris mit.

Die Krankheit, die schwere Hirnschäden verursacht, ist vor allem durch den Hollywood-Film "Lorenzos Öl" mit Nick Nolte und Susan Sarandon bekannt. Er erzählt den Überlebenskampf eines an ALD erkrankten Jungen.

Für die neue Behandlung entnahmen die Forscher den beiden Kindern zunächst Stammzellen des Knochenmarks, um in diesen dann das für die Krankheit verantwortliche Gen zu ersetzen. Anschließend zerstörten die Wissenschaftler das Knochenmark der Jungen und schleusten die genetisch korrigierten Zellen wieder in den Körper der Kinder ein. Diese begannen daraufhin, neues Knochenmark und neue Blutzellen zu bilden, schreibt das Team um den Franzosen Patrick Aubourg (Science, 2009, 326, 818).

"Das Verfahren ist noch weit davon entfernt, eine Routinebehandlung zu sein, aber es ist sehr vielversprechend", sagte der am Projekt beteiligte deutsche Wissenschaftler Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg. Künftig könnten eventuell auch Krankheiten wie die Sichelzellanämie oder die Thalassämie mit einer ähnlichen Therapie behandelt werden. Für an ALD erkrankte Kinder, die keinen Knochenmarkspender hätten, sei das Verfahren derzeit die einzige echte Hoffnung - auch wenn bereits vorhandene Schäden nicht rückgängig gemacht werden könnten.

Noch zwei Jahre nach der Behandlung wurden den Forschern zufolge in den Körpern der beiden behandelten Kinder Blutzellen mit gesunden ALD-Proteinen nachgewiesen. Es habe sich herausgestellt, dass selbst ein Anteil von rund 15 Prozent ausreiche, um den Verlauf der Krankheit zu stoppen.

Ursache der Erbkrankheit ALD ist eine Mutation auf einem Erbgutträger, dem X-Chromosom. Diese verursacht eine Rückbildung der Myelin-Hüllen, die die Nervenfasern umgeben. Die häufigste Form der Krankheit trifft Jungen ab einem Alter von sechs bis acht Jahren. Die meisten sterben, bevor sie das Erwachsenenalter erreichen. Anfangs haben die Patienten Seh- und Hörstörungen, im Endstadium der ALD eine ausgeprägte Demenz. Der Verlust der lebenswichtigen Körperfunktionen führt schließlich zum Tode.

Risikolos ist die neue Gentherapie nicht. Es besteht die Gefahr, dass es auch zu nicht beabsichtigten Genveränderungen kommen könnte. Im schlimmsten Fall könnte beispielsweise eine Leukämie entstehen. "Man kann daher nicht sagen, dass jetzt schon alles in trockenen Tüchern ist", sagte von Kalle.

Zum Abstract der Originalpublikation gelangen Sie, wenn Sie auf http://dx.doi.org/ die Fachartikelnummer 10.1126/science.1171242 eingeben

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