Ärzte Zeitung, 22.06.2007

Forscher polen Hirnregion um

Neue Gentherapie erfolgreich bei Parkinson-Patienten geprüft

NEW YORK (mut). US-Forscher haben erfolgreich die Funktion einer Hirnregion bei Menschen verändert. Mit der Gentherapie gelang es ihnen, schwere Parkinson-Symptome zu lindern.

Ein Team um Dr. Michael G. Kaplitt aus New York hat das Verfahren bei Parkinson-Patienten angewandt, die auf Medikamente nicht mehr ausreichend ansprachen. Solche Patienten schwanken stark zwischen Phasen guter und schlechter Beweglichkeit, oft hilft ihnen nur noch eine Tiefenhirnstimulation (THS).

Mit der Gentherapie verschwanden bei zwei von zwölf Patienten die Symptome phasenweise fast vollständig, bei insgesamt zehn der Patienten gingen sie deutlich zurück, und zwar zum Teil stärker als dies bei einer THS der Fall ist, berichtet Kaplitt in der heutigen Ausgabe des "Lancet" (369, 2007, 2097).

Sein Team hatte bei den Patienten in der Phase-I-Studie mit einem viralen Vektor das Gen für Glutamat-Decarboxylase in den Nucleus subthalamicus übertragen. Diese Hirnregion ist infolge der Parkinsonkrankheit überaktiv - eine Ursache der motorischen Störungen. Glutamat-Decarboxylase produziert den hemmenden Transmitter Gamma-Buttersäure. Durch den Eingriff wandelten die Forscher den Nucleus subthalamicus von einer erregenden in eine hemmende Struktur um.

Dadurch waren die motorischen Symptome nach drei Monaten im Schnitt um ein Viertel zurückgegangen und blieben auf diesem Niveau bis zur Auswertung nach einem Jahr. Bei drei der zwölf Patienten betrug die Reduktion sogar mehr als 60 Prozent. Unerwünschte Effekte wurden bislang nicht beobachtet.

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