1. Morbus Wilson: Mit Bakterien-Wirkstoff gegen die Kupferspeicherkrankheit

[23.06.2016] Ein Molekül aus der Trickkiste des Bakteriums Methylosinus trichosporium könnte sich für die Therapie gegen die Kupferspeicherkrankheit anbieten. Im Tiermodell war der Wirkstoff herkömmlichen Arzneien bereits überlegen. mehr»

2. Marfan-Syndrom: Infos zu seltener Krankheit des Bindegewebes

[17.06.2016] Auf zwei Seiten informiert die neu erschienene Kurzinformation zum "Marfan-Syndrom" über Krankheitszeichen und Therapieoptionen. Betroffene finden Fakten und praktische Tipps zum besseren Umgang mit der Krankheit. teilt das Ärztliche Zentrum für Qualität in der Medizin (ÄZQ) mit. mehr»

3. Galenus-Preis 2016: Respreeza® - Emphysem-Progression bei Alpha1-Antitrypsin-Mangel verlangsamt

[15.06.2016] Die Erhaltungstherapie mit dem humanen Alpha1-Antitrypsin (Respreeza®) von CSL Behring verlangsamt die Abnahme der Lungendichte bei Patienten mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel. Der Nutzen der Substitutionstherapie konnte erstmals in der Studie RAPID nachgewiesen werden. mehr»

4. Galenus-Preis 2016: Kanuma® - erste Enzymersatztherapie für Patienten mit LAL-Defizienz

[13.06.2016] Sebelipase alfa (Kanuma®) von Alexion, eine rekombinante humane lysosomale saure Lipase, ermöglicht Patienten mit angeborenem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL) erstmals eine kausale und langfristige Therapie. Leber- und Lipidwerte können so anhaltend gebessert werden. mehr»

5. Wiedemann-Rautenstrauch-Syndrom: Fettzellen-Hormon könnte Therapie verbessern

[08.06.2016] Eine neue Studie zum seltenen Wiedemann-Rautenstrauch-Syndrom, einer Progeroid-Störung, lässt auch die Diabetes-Forscher aufhorchen: Die Autoren entdeckten ein neues Hormon und erkannten, dass dieses bei Mäusen sowohl den Blutzucker als auch das Insulin ansteigen lässt. mehr»

6. M. Fabry: Neue Therapieoption zugelassen

[03.06.2016] Die Europäische Kommission hat die Zulassung für das oral einzusetzende Chaperon Migalastat (Galafold®) erteilt, teilt das Unternehmen Amicus Therapeutics mit. mehr»

7. Lungenfibrose: IPF-Erkrankung lässt sich stabilisieren

[03.06.2016] Bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) wird die Erkrankung mit Pirfenidon meist stabilisiert. Vermutlich wird auch die IPF-Mortalität verringert. mehr»

8. USA: Daclizumab und Obeticholsäure zugelassen

[02.06.2016] Die US.Behörde FDA hat zwei potenziellen Blockbustern die Zulassung erteilt: Obeticholsäure (Ocaliva™) von Intercept Pharma zur Behandlung primär biliärer Zirrhose (PBC) und dem immunsuppressiv wirkenden Antikörper Daclizumab (Zinbryta™), der von Biogen und Abbvie gegen schubförmige MS ver mehr»

9. Immundefekte: Strimvelis bei ADA-SCID zugelassen

[01.06.2016] Die Europäische Komission hat Strimvelis zur Therapie von Kindern mit ADA-SCID (severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency) zugelassen, teilt das Unternehmen GlaxoSmithKline mit. mehr»

10. Galenus-Preis 2016: Elocta® verbessert Blutungsprophylaxe und Therapie bei Hämophilie A

[30.05.2016] Efmoroctocog alfa (Elocta®) von Sobi ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A. Aufgrund seiner verlängerten Halbwertszeit schützt es länger als konventionelle Faktor-VIII-Konzentrate vor Blutungsereignissen. mehr»