Ärzte Zeitung online, 04.02.2010
Viren
helfen, heilende Gene in Zellen von Patienten zu schleusen
FRANKFURT AM MAIN (eb). Für das Einschleusen
von Genen in Zellen im Zusammenhang mit der Gentherapie wurden mehrere
Verfahren geprüft. Favoriten sind derzeit Viren als
Genfähren. Zu den weltweit führenden
Wissenschaftlern, wenn es um die Entwicklung von speziellen Viren
für Gentherapien geht, gehört der
US-amerikanische Molekularbiologe Professor Inder M. Verma vom Salk
Institute in La Jolla.
Verma
war am jüngsten Erfolg mit der Gentherapie bei zwei Kindern
mit Adrenoleukodystrophie (ALD), eine schwere Gehirnerkrankung,
beteiligt. Der Verlauf der Erkrankung konnte durch die
Gentherapie gestoppt werden, für die die Wissenschaftler um
Verma die Grundlagen lieferten.
Als Genfähren schleusen genetisch veränderte
Viren intakte Gene in das Erbgut des Empfängers. Sie ersetzen
die defekten oder fehlenden Gene in der Patientenzelle und bieten somit
Menschen mit bisher unheilbaren Krankheiten gute Chancen auf Heilung.
Bis vor 15 Jahren konnten Viren, die Gene transportieren, nur
in Zellen eindringen, die sich teilen. Im menschlichen Körper
betrifft das aber nur einen Bruchteil der Zellen. Vermas Labor gelang
es, durch die Modifizierung des Humanen Immundefizienzvirus (HIV, ein
Mitglied der Familie der Retroviren) auch Zellen zu infizieren, die
sich nicht teilen und somit einen sicheren und effizienten Gentransfer
in die Mehrzahl menschlicher Zellen zu gewährleisten. Solche
lentiviralen Genfähren werden inzwischen, Dank Vermas
Forschungen unter anderem auch als Standardwerkzeug in der
Stammzellforschung verwendet, wo sie adulte Zellen, etwa Fibroblasten,
in einen stammzellähnlichen Zustand verwandeln. Diese
Stammzellen reifen im Körper dann zu normalen gesunden Zellen
und ersetzen krankhafte Zellen.
Verma und seine Forschungsgruppe erhielten im vergangenen Jahr
einen millionenschweren Zuschuss vom California Institute of
Regenerative Medicine für ein Projekt mit dem Ziel, durch die
Kombination von Gen- und Stammzelltherapie verbesserte
Therapiemöglichkeiten für verschiedene unheilbare
Krankheiten zu entwickeln.
Die Gentherapie ist dennoch nicht unumstritten und wird
innerhalb der Wissenschaft heftig diskutiert. Kritiker weisen darauf
hin, dass nach wie vor kaum bekannt sei, was bei den unterschiedlichen
Gentherapien in den Zellen der Patienten passiert. Patienten mit der
angeborenen lebensbedrohlichen Immunschwächekrankheit ADA-SCID
(Adenosin Desaminase-Severe Combined Immunodeficiency Disease) konnten
zunächst erfolgreich durch die Anwendung genetisch
modifizierter Blutstammzellen gentherapiert werden und entwickelten ein
weitgehend normal funktionierendes Immunsystem. Später jedoch
erkrankte ein Fünftel der Patienten an Leukämie. Bis
heute ist nicht zweifelsfrei geklärt ob die Genfähre
oder deren Fracht -das Ersatzgen - der Auslöser des Krebses
bei der Gentherapie waren.
Verma kommt nach Deutschland und wird in der Aventis
Perspective Lecture an der Goethe-Universität in Frankfurt am
Main über Nutzen und Gefahren bei der Anwendung
vermehrungsfähiger lentiviraler Genfähren in
Gentherapien berichten.
Die Veranstaltung ist am 10. Februar 2010, 18.15 Uhr, im
Klinikum der Goethe-Universität, Theodor-Stern-Kai 7,
Hörsaalgebäude 22.
Informationen: Professor
Ivan Dikic, Institut für Biochemie II, Campus Niederrad, Tel.:
069 / 63 01-8 36 47,
E-Mail: ivan.dikic@biochem2.de.
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