Ärzte Zeitung online, 12.10.2011

Hoffnung auf Stammzell-Therapie bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

LONDON/HINXTON (dpa). Beim Einsatz von Stammzellen zur künftigen Behandlung von genetisch bedingten Krankheiten sind britische Forscher einen Schritt weiter gekommen. Sie nutzten genmanipulierte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen), die aus Hautzellen von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel gewonnen wurden.

Diese iPS-Zellen wandelten sie zu leberzellartigen Zellen um. Die Forscher um Dr. Allan Bradley vom Wellcome Trust Sanger Institute in Hinxton veränderten zudem das für die Krankheit verantwortliche Gen (Nature online).

Die so "geheilten" menschlichen Leberzellen setzten sie Mäusen mit der genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Mangel ein.

Dem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel liegt eine Mutation in einem einzigen Gen zugrunde. Beide Gene müssen verändert sein, damit es zur Erkrankung kommt (autosomal rezessiv). Nach Angaben Autoren trifft die Krankheit einen von 2000 Menschen nordeuropäischer Abstammung und kann zu einer Leberzirrhose führen, was eine Lebertransplantation nötig machen kann.

Bradley und Kollegen verwendeten für die Genmanipulationen ein sogenanntes springendes Gen (Transposon) sowie Zinkfingernukleasen.

Für die Gewinnung von iPS-Zellen wurden Hautzellen von drei Patienten mit der Stoffwechselkrankheit entnommen. Solche Stammzellen gelten als ethisch unbedenkliche Alternative zu embryonalen Stammzellen, weil sie nicht aus Embryonen gewonnen werden. Sie sollen künftig einmal in Zelltherapien bei einer Reihe von Krankheiten zum Einsatz kommen.

Weil sich in den Mäusen infolge des Eingriffs - anders als bei ähnlichen Versuchen - keine Tumorzellen bildeten, sehen die Studienautoren eine Möglichkeit, mit der Methode bei der Behandlung monogenetischer Erkrankungen weiterzukommen.

Die menschlichen Zellen integrierten sich anscheinend in das Lebergewebe der Mäuse und übernahmen ihre Funktion dort. Allerdings enthielten die veränderten iPS-Zellen Mutationen im Erbgut, deren Bedeutung näher untersucht werden müsse, schreiben Bradley und Kollegen.

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