Ärzte Zeitung, 26.11.2004

Alpha-Galaktosidase hält Morbus Fabry effektiv in Schach

Risiko für klinisch relevante renale, kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Ereignisse wird verringert / Ergebnis einer Phase-IV-Studie

FRANKFURT AM MAIN (nsi). Die Behandlung von Patienten, die an Morbus Fabry erkrankt sind, mit gentechnisch hergestellter Alpha-Galaktosidase (Agalsidase beta) verringert das Risiko für klinisch relevante renale, kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Ereignisse um 61 Prozent, und zwar während einer Behandlungszeit von durchschnittlich 18,5 Monaten. Dies hat jetzt die weltweit größte klinische Untersuchung zu Morbus Fabry ergeben.

Dunkelrote bis blauschwarze Angiektasien können auf einen Morbus Fabry hinweisen. Foto: Genzyme/Fabrazyme

Etwa einer von 100 bis 200 Dialysepatienten hat Morbus Fabry, eine seltene, rezessiv vererbte lysosomale Enzymspeicherkrankheit. Bei den meisten Patienten ist die Diagnose Morbus Fabry nicht gestellt. Unbehandelt sterben sie im allgemeinen 20 bis 30 Jahre früher als der Bevölkerungsdurchschnitt.

Die bessere Datenlage für Agalsidase beta (Fabrazyme®) habe dazu geführt, daß dieses Präparat und nicht die in Europa ebenfalls zugelassene Agalsidase alpha in den USA als einziges Medikament für die Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry zugelassen worden sei, so Professor Robert J. Desnick vom Mount Sinai Hospital in New York. Der US-Forscher hat die Daten einer Phase-IV-Studie bei einer Veranstaltung des Unternehmens Genzyme in Frankfurt am Main erläutert.

82 männliche und weibliche Fabry-Patienten mit leichter bis mäßiger Niereninsuffizienz haben an der multizentrischen Studie teilgenommen. Die Probanden wurden im Verhältnis zwei zu eins der Verum- oder der Placebogruppe randomisiert zugeteilt und erhielten bis zu 35 Monaten alle zwei Wochen ein Milligramm Algasidase beta pro Kilogramm Körpergewicht oder Placebo. Primäre klinische Endpunkte waren relevante Verschlechterungen der Nieren- oder Herzfunktion, zerebrovaskuläre Ereignisse wie Schlaganfall und transiente ischämische Attacken oder Tod des Patienten.

Die Auswertung der Daten von 74 Patienten, die die Einschlußkriterien erfüllt und die Studie beendet hatten, ergab eine Risikoreduktion um 61 Prozent innerhalb von durchschnittlich eineinhalb Jahren, wie der Forscher berichtete. Als wichtigster prognostischer Marker für renale oder kardiovaskuläre Komplikationen sei die Proteinurie bestätigt worden. Die Studie habe belegt, daß der Nutzen für die Patienten größer ist, wenn sie frühzeitig behandelt werden.

Die Inzidenz der Erkrankung wird auf eins zu 40 000 bei Männern geschätzt, ebenso die Zahl der heterozygoten Trägerinnen. Wieviele der Frauen mit dem Gendefekt typische Manifestationen von Morbus Fabry haben, ist nicht bekannt. Es sind dies akute oder chronische Schmerzen in den Extremitäten, Müdigkeit und geringe körperliche Belastbarkeit, Abdominalkoliken, Hypohidrosis, Fieberschübe oder Angiokeratome.

Wenn diese Symptome auftreten, vor allem mehrere von ihnen kombiniert, sollten Hausärzte auch an Morbus Fabry denken, so Professor Roland Schäfer von der Universitätsklinik Münster. Mit einem Enzymtest lasse sich die Diagnose sichern, vor allem bei Männern. Bei Fabry-kranken Frauen sind die Werte für die Aktivität der Alpha-Galaktosidase oft kaum erniedrigt. Dann sind Gentypisierungen und die Untersuchungen der Organe erforderlich.

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