Ärzte Zeitung, 19.07.2011

Orphan Drugs - ein Markt mit Eigenheiten

Ein Patientenschicksal in der Familie stand am Beginn der Erfolgsgeschichte des Orphan-Drug-Herstellers Genzyme. 30 Jahre nach der Gründung ist Genzyme im Verbund von Sanofi-Aventis aufgegangen. Doch Orphan Drugs bleiben ein Spezialmarkt mit vielen Eigenheiten.

Von Helmut Laschet

Orphan Drugs - ein Markt mit Eigenheiten

Brian Berman im Alter von drei Jahren vor Aufnahme in die klinische Studie im Jahr 1984.

© Genzyme

NEU-ISENBURG. Am Anfang stand die Arbeit von Forschern - und ein familiäres Patientenschicksal. Anfang der 1980er Jahre hatten die beiden Wissenschaftler Henry Blair und Terry Schneider eine Enzym-Charakterisierung für Patienten mit lysosomaler Speicherkrankheit (Morbus Gaucher) entwickelt, die die Basis für eine erste Therapie sein sollte.

Die Idee dazu kam von einer Ärztin und deren persönlichem Schicksal: Robin Berman, deren erster Sohn bereits unter Morbus Gaucher litt. Sie wusste: Auch das zweite Kind wird aller Wahrscheinlichkeit diese Krankheit erben.

Ihre Idee, die sie den Wissenschaftlern antrug: den Enzym-Defekt mit einem Arzneimittel zu kompensieren.

Mit heute archaisch anmutenden Methoden - einer Isolierung des Enzyms aus Placenten, von gentechnischen Produktionsverfahren war man noch einige Jahre entfernt - gelang es, ein Arzneimittel zu entwickeln.

Orphan Drugs - ein Markt mit Eigenheiten

27 Jahre später: Brian Berman (re.) im Kreis seiner Familie im Jahr 2011.

© Genzyme

Im Alter von drei Jahren wurde Brian Berman in eine klinische Studie aufgenommen; heute führt er ein normales Leben - mit einem Orphan Drug.

Mit dem therapeutischen Durchbruch Anfang der 1980er Jahre war zugleich auch der Grundstein gelegt für einen der heute bedeutendsten Hersteller von Orphan Drugs: Genzyme, das im Jahr des 30. Jubiläums von Sanofi-Aventis übernommen worden ist.

Dass aus den Anfängen ein Unternehmen mit 10 000 Mitarbeitern und vier Milliarden US-Dollar (rund 2,8 Milliarden Euro) Umsatz werden sollte, war vor 30 Jahren nicht absehbar.

Erheblichen Anteil am Erfolg hatte der erste Chief Executive Officer (CEO) Henri Termeer, dem es gelang, die FDA davon zu überzeugen, dass bei extrem seltenen Krankheiten auch eine sehr kleine Zahl von Patienten in klinischen Studien als ausreichend für eine Zulassung akzeptiert werden musste.

In den Verhandlungen war die FDA zunächst von 120 Patienten ausgegangen - tatsächlich waren es zwölf (darunter auch ein junges Mädchen aus Deutschland), die in die klinische Zulassungsstudie einbezogen wurden.

Gesellschaftliches Engagement

Projekt HOPE - Versorgung von Gaucher-Patienten aus Entwicklungsländern mit Cerezyme seit 1999;
CAP - Versorgung von Menschen mit Enzymersatztherapien, wenn keine Krankenversicherung besteht (USA);
European Cerezyme Access Programm speziell für Gaucher-Patienten in Osteuropa; Entwicklung einer Kooperation mit Patientenvertretern;
Kooperation mit dem Roten Kreuz und den Vereinten Nationen für die Logistik und um nicht tarifäre Handelshemmnisse zu überwinden, die für Biologicals in Osteuropa und auf dem Balkan existieren.

Ausschlaggebend für die Lizenz war schließlich, dass die Therapie bei allen zwölf Patienten gegen Morbus Gaucher wirksam gewesen ist.

Der therapeutische Durchbruch war auch ein Grund dafür, dass die USA schon im Jahr 1983 einen Orphan Drug Act verabschiedete, mit dem die Entwicklung von Arzneimitteln in besonderer Weise durch exklusive Vermarktungsrechte gefördert wurde; die Europäische Union folgte erst im Jahr 2000.

Unternehmen, die Orphan Drugs erforschen, entwickeln und vermarkten, stehen vor besonderen Herausforderungen, die sie von der "konventionellen" forschenden Pharma-Industrie deutlich unterscheiden, erläutert Genzyme-Deutschland-Chefin Martina Ochel der "Ärzte Zeitung":

  • Die Forschungsfinanzierung beruht, vor allem in den USA, zu erheblichen Teilen auf Fundraising - eine Kultur, die in Europa vergleichsweise unterentwickelt ist.
  • Für die Vermarktung der Produkte gibt es keine klassische Werbung, weil die Zielgruppen klein und heterogen sind. Wirksam ist aber eine Strategie der Öffentlichkeitsarbeit, die auf Selbsthilfegruppen, bestimmte Fachärzte und auch auf politische Entscheidungsträger zielt, um Aufmerksamkeit zu schaffen.
  • Ein ganz schwieriges Kapitel bei Orphan Diseases ist die Diagnostik. Gerade die geringe Wahrscheinlichkeit, dass ein Arzt jemals einen Patienten mit einer bestimmten seltenen Krankheit zu Gesicht bekommt, erschwert es ungemein, die Krankheit frühzeitig zu erkennen - auch wenn eine Therapie existiert. Ein systematisches Screening scheidet schon aus ökonomischen Gründen aus. Statt dessen versucht Genzyme gemeinsam mit Ärzten Algorithmen zu entwickeln, um Verdachtsgruppen zu identifizieren, für die eine spezielle Diagnostik in Frage kommt. Eine Herausforderung für die daran beteiligten Fachinternisten, Pädiater und Neurologen.

Orphan Drug-Industrie und konventionelle Pharma-Industrie - das sind zwei Welten.

Die aber, wie der Kauf von Genzyme durch Sanofi-Aventis zeigt, zusammenwachsen, auch wenn Genzyme im großen Verbund von Sanofi-Aventis seine Eigenständigkeit bewahren soll, wie Martina Ochel betont.

Allerdings erwartet sie, dass die Zeit der großen Blockbuster bald vorüber ist und dass die großen Unternehmen von Orphan Drug-Herstellern lernen wollen, wie man sich in Spezialmärkten bewegt.

Politisch wird das mit gemischten Gefühlen gesehen, weil unterstellt wird, die Unternehmen könnten eine Strategie verfolgen, Krankheiten immer weiter zu segmentieren und Arzneimittel mit dem Vorteil des Orphan Drug-Status' zu entwickeln.

Martina Ochel hält das kaum für möglich und verweist darauf, dass auch Orphan-Drug-Hersteller in der Pflicht sind, beim Gemeinsamen Bundesausschuss künftig Nutzendossiers einzureichen und auf deren Basis dann in Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband einzutreten.

Genzyme

Orphan Drugs - ein Markt mit Eigenheiten

© Genzyme

Sitz in Deutschland: Neu-Isenburg

Aktuelle Geschäftszahlen: Umsatz 2010: weltweit 4,5 Milliarden Dollar (2,85 Milliarden Euro), Gewinn: 422 Millionen Euro. Ausgaben für Forschung und Entwicklung: 786 Millionen Dollar (553 Millionen Euro). Umsatz in Deutschland: 141 Millionen Euro; Marktanteil im Segment Orphan Drugs etwa 14 Prozent.

Mitarbeiter: 10.500 in 40 Ländern.

Wichtigste Produkte: Indikationen: Lysosomale Speicherkrankheiten, Endokrinologie, Onkologie, Nephrologie und kardiovaskuläre Erkrankungen, Orthopädie und Chirurgie, Transplantationsmedizin; insgesamt 17 Präparate im deutschen Markt. Neuentwicklungen in der Phase 3 (u.a.): Alemtuzumab gegen Multiple Sklerose.

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