Gentherapien – Brauchen wir einen Paradigmenwechsel bei der Erstattung?

Nachdem in Deutschland seit Anfang dieses Jahres etwa 10 Gentherapien zur Verfügung stehen, sind die Hoffnungen bei Patientinnen und Patienten groß. Gleichzeitig ergeben sich mit der Verfügbarkeit einer zunehmenden Anzahl von Gentherapien für alle Akteur:innen im Gesundheitssystem neue Fragen, Herausforderungen und Chancen. Wird beispielsweise das AMNOG allen neuen Therapien gleichsam gerecht oder bedarf es mehr Flexibilität, um Gentherapien adäquat abzubilden? Welche Rolle können innovative Erstattungsmodelle spielen?

„Wir wollen Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht im Regen stehen lassen.“ So lautete das Versprechen der Politik bei unserem 2. Fachsymposium Gentherapien im November 2022. Insbesondere komme es auf eine bessere Vernetzung und Bündelung der Kompetenzen an. Bürokratische Hürden müssten abgebaut und überwunden werden.

Das gilt gleichermaßen auch für die Erstattung moderner Gentherapien, um einerseits dem medizinischen Fortschritt Rechnung zu tragen, aber andererseits das Solidarsystem nicht zu überfordern. Wie kann das gelingen? Es gibt Überlegungen, welche innovativen Erstattungsmodelle zusätzlich zum AMNOG oder sogar im Verlauf der Verhandlungen des Erstattungsbetrages in Frage kommen können.

Daher ist es an der Zeit, über das Thema innovative Erstattungsmodelle zu sprechen. Wir setzen hiermit einen weiteren Schwerpunkt in unserer Reihe des Fachsymposiums Gentherapien, welches wir im Herbst 2021 ins Leben gerufen haben. Wir, das sind der Springer Medizin Verlag und die Pfizer Pharma GmbH, die Sie herzlich zu unserem Hybrid-Event am 6. November 2023 von 10.30 Uhr bis 12.00 Uhr einladen.

Aus unterschiedlichen Perspektiven beleuchten wir innovative Erstattungsmodelle – aus der Ökonomie, der Medizin, der Rechtswissenschaft und der Industrie. Gemeinsam mit der Politik wollen wir dann der Frage nachgehen, an welchen Stellen wir mehr Flexibilität in unserem System schaffen müssen, um den medizinischen Fortschritt langfristig für Patientinnen und Patienten zu sichern. Dazu bedarf es verlässlicher und klarer Regeln, Planungssicherheit und eines engen Zusammenwirkens aller Akteur:innen im Gesundheitswesen.

Ist unsere Versorgung bereit?

Die Erwartungen, mit Gentherapien Erbkrankheiten gezielt bekämpfen zu können, sind groß. Sie reichen von Linderung der Symptome über bessere Lebensqualität, höhere Lebenserwartung bis hin zur Hoffnung auf Heilung. Doch ist die Forschungs- und Versorgungslandschaft hierzulande so aufgestellt, dass alle infrage kommenden Patient:innen von diesem medizinischen Fortschritt zukünftig profitieren können?

Springer Medizin und Pfizer Deutschland setzen die dazu im Jahr 2021 angestoßene Diskussion fort. Schwerpunkt unseres diesjährigen Fachsymposiums ist die Arbeit in den hoch spezialisierten Versorgungszentren, in den gentherapeutischen Verfahren angewendet werden. Dabei geht es um eine Alltagsbeschreibung und welche besonderen Anforderungen an Medizin, Pflege und Nachsorge gestellt werden.

Wichtige Fragen, die wir multiperspektivisch diskutieren wollen: Reicht die finanzielle und personelle Ausstattung in den Kliniken? Wie stark müssen Versorgungszentren vernetzt sein und wie kann die ambulante fachärztliche Versorgung bei der langjährigen Nachsorge stärker eingebunden werden? Und: Ist das Thema Gentherapien abseits reiner Kostendebatten mittlerweile im politischen Diskurs angekommen?

Über ein Dutzend Gentherapien stehen in den nächsten Jahren vor der Zulassung. Umso wichtiger ist es, Daten zu generieren, die die Überlegenheit gegenüber herkömmlichen Verfahren zeigen. Auch dieser Aspekt ist ein wichtiger Impuls für weitere Diskussionen.

Verpasst Deutschland den Anschluss?

Die Erwartungen an Gentherapien sind hoch. Diese reichen von der Aussicht auf Besserung des Gesundheitszustandes sowie einer Verbesserung der Lebensqualität bis hin zu der Hoffnung auf vollständige Heilung und einer höheren Lebenserwartung. Die klinische Entwicklung und der Einsatz von Gentherapien stehen noch am Anfang – etwa zehn Gentherapien sind in der EU zugelassen, über 40 weitere befinden sich in Deutschland in der klinischen Prüfung.

Der Anwendung steht aktuell noch eine Reihe ungelöster Herausforderungen gegenüber. Kann allen infrage kommenden Patient:innen ein früher und regelhafter Zugang gewährt werden? Mögliche Lösungen sind komplex, müssen multiperspektivisch diskutiert und gemeinsam umgesetzt werden.

Das Fachsymposium Gentherapien soll genau hier ansetzen: Geplant als jährlich stattfindende Veranstaltung soll sich das Event mittelfristig zur Austauschplattform für alle relevanten Akteure entwickeln und zugleich ein „Schaufenster“ zu aktuellen Entwicklungen in Sachen Gentherapien in Deutschland werden.