Hereditäre ATTR-Amyloidose

 
Sonderbericht
Mit freundlicher Unterstützung der Alnylam Germany GmbH, München
 

Gene-Silencing mit RNA-Interferenz-Therapeutikum lindert Neuropathie

[25.02.2019] Die hereditäre ATTR-Amyloidose ist eine seltene autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die durch verschiedene Mutationen im Transthyretin (TTR)-Gen hervorgerufen wird [1]. Das gebildete TTR-Tetramer kann durch Mutationen destabilisiert werden und dadurch leichter in Monomere zerfallen. mehr»