Ärzte Zeitung, 19.10.2005

Nach 15 Jahren weiterhin gesund

Der ersten gentherapeutisch behandelten Patientin geht es blendend

LOS ANGELES (ple). Seit der Gentherapie vor 15 Jahren geht es dem Mädchen Ashanti DeSilva gesundheitlich auch heute noch blendend. Es habe durch die Therapie noch immer ausreichend genetisch veränderte Lymphozyten, die sie vor Keimen schützen, so ihr damaliger Arzt Dr. W. French Anderson aus Los Angeles zur "Ärzte Zeitung".

Ashanti DeSilva, die erste Patientin, die eine genehmigte Gentherapie erhielt. Foto: Anderson/DeSilva

Im September 1990 war erstmals eine Gentherapie genehmigt und die damals vierjährige Ashanti von Anderson und seinen Kollegen als erster Mensch behandelt worden. Sie hatte eine angeborene Immunschwäche.

Ein Gen in ihrem Erbgut mit dem Bauplan für das Enzym Adenosin-Deaminase (ADA) war defekt, sodaß die zelluläre Abwehr von Krankheitserregern eingeschränkt war.

Ohne ausreichenden Schutz sind auch sonst harmlose Infektionen für Kinder mit der Immunschwäche tödlich. Anderson und seine Kollegen entnahmen dem Kind damals Immunzellen, schleusten mit Hilfe von Retroviren intakte Exemplare des ADA-Gens ein und reinfundierten die Zellen. Zudem erhielt Ashanti sehr niedrige Enzym-Dosen.

Daran setzt die Kritik an. Bisher habe Anderson nicht bewiesen, daß die Gentherapie der Grund für den Erfolg ist, weil das Kind ja auch das Enzym bekomme. "Das ist falsch", sagt Anderson, "Denn 20 bis 30 Prozent T-Zellen mit dem korrigierten Gen reichen aus, um von einer ADA-Defizienz zu heilen. Das belegen die Therapie-Erfolge durch Knochenmarktransplantationen."

Lesen Sie dazu auch den Kommentar:
Warten auf die Gentherapie

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