Ärzte Zeitung online, 21.12.2017

USA

Erste Gentherapie gegen Erblindung zugelassen

In der USA wurde ein neues Verfahren zur Behandlung einer seltenen, erblich bedingten Netzhautdystrophie zugelassen. Aufgrund eines Gendefekts erblinden Betroffene bereits im Kindes- oder Jugendalter.

NEW YORK. Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Dabei handelt es sich nach Information der US-Arzneimittelbehörde FDA um eine seltene Form erblich bedingten Sehverlusts. Ursache sei eine Mutation im RPE65-Gen, die zur frühkindlichen Netzhautdystrophie führe.

Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch die Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die FDA mit.

In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung.

Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als "Meilenstein". "Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform."

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens.

Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält. (dpa/mh)

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