Ärzte Zeitung online, 21.12.2017

Retinale Dystrophie

Gentherapie gegen Erblinden in den USA zugelassen

NEW YORK. Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine retinale Dystrophie mit biallelischer RPE65-Mutation zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch die Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit. In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung. Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als "Meilenstein". "Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform." In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.(dpa)

Weitere Beiträge aus diesem Themenbereich

Schreiben Sie einen Kommentar

Überschrift

Text

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

Lesen Sie alles wichtige aus den Bereichen Medizin, Gesundheitspolitik und Praxis und Wirtschaft.

NEU als Themen abonnierbar: Frauengesundheit und Kindergesundheit

Bundestag will zweite Runde für TSVG

Die erste Anhörungsrunde zum Termineservicegesetz verlief erwartungsgemäß kontrovers. Der Gesundheitsausschuss hat für den 13. Februar eine weitere Anhörung angesetzt. mehr »

Paul Ehrlich-Preis für Forschung zu Proteinfaltung

Für ihre Forschung zu Chaperonen erhalten Franz-Ulrich Hartl und Arthur L. Horwich den Paul Ehrlich-Preis 2019. Ihre Erkenntnisse könnten für neue Therapien bei neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt werden. mehr »

Ärzte sehr enttäuscht über Brexit-Votum

Das britische Parlament hat das von Premierministerin May ausgehandelte Brexit-Abkommen mit der EU abgeschmettert. Ärzte und Pharmabranche zeigen sich enttäuscht – und fordern endlich Klarheit. mehr »