Ärzte Zeitung online, 21.12.2017

Retinale Dystrophie

Gentherapie gegen Erblinden in den USA zugelassen

NEW YORK. Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine retinale Dystrophie mit biallelischer RPE65-Mutation zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch die Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit. In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung. Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als "Meilenstein". "Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform." In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.(dpa)

Weitere Beiträge aus diesem Themenbereich

Schreiben Sie einen Kommentar

Überschrift

Text

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

Lesen Sie alles wichtige aus den Bereichen Medizin, Gesundheitspolitik und Praxis und Wirtschaft.

Unterwegs mit dem ADAC-Ambulanzjet

Wer auf Auslandsreisen krank wird, der ist froh, wenn schnelle Hilfe naht. Besonders zügig geht das mit einem Ambulanzjet - etwa vom ADAC. mehr »

Ein Besuch auf der Messe "Medicare Taiwan"

Taiwans Medizintechnikunternehmen gelten als Powerhouse - und sie suchen den Schulterschluss mit internationalen Partnern. Die "Medicare Taiwan" ist DER Branchentreff – ein Fachmessebesuch in Taipeh. mehr »

Extra-Vergütung für offene Sprechstunden

Bundesgesundheitsminister Jens Spahn will Ärzte für offene Sprechstunden besser bezahlen. Die zusätzliche Vergütung soll es auch dann geben, wenn Ärzte Termine über die Terminservicestellen annähmen.. mehr »