Azacytidine ist eine Option bei Myelodysplasie
INNSBRUCK (sto). Unter dem Begriff Myelodysplastisches Syndrom (MDS) wird eine Gruppe von Stammzell-Erkrankungen zusammengefaßt, die meist bei Patienten zwischen dem 65. und 75. Lebensjahr diagnostiziert werden. Für alle MDS-Subtypen gibt es inzwischen zur Therapie Azacytidine, das in den USA als Orphan Drug zugelassen ist. In Europa, auch in Deutschland, ist jetzt eine Studie geplant, in der der Effekt auf das Gesamtüberleben geprüft wird.
Veröffentlicht:Mehr Männer als Frauen erkranken am MDS. Symptome der Erkrankung sind Anämie, Schwäche, Fatigue, Infektionen und Blutungen. Je nach Schwere der Erkrankung können die Patienten noch viele Jahre mit geringen Komplikationen erleben. Möglich ist aber auch ein Übergang in eine akute myeloische Leukämie (AML), sagt der Hämatologe Professor Norbert Gattermann aus Düsseldorf.
Meist ist die Krankheitsursache nicht bekannt. Ein sekundäres MDS könne bei einigen Patienten etwa nach einer Chemo- oder Strahlentherapie auftreten, so Gattermann bei der gemeinsamen Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Onkologie (DGHO) in Innsbruck.
Das Abschätzen des Krankheitsrisikos ist Gattermanns Angaben zufolge entscheidend für die Wahl der Therapie. Bei weniger schweren Formen reiche es aus, die Erkrankung zunächst zu beobachten. Bei schweren Formen gebe es derzeit die Möglichkeit der Erythrozyten- oder Thrombozytensubstitution, einer Chemotherapie sowie der Transplantation von Knochenmarks- oder Blutstammzellen.
Als erste medikamentöse Therapie-Option zur Behandlung bei allen Subtypen der MDS ist nach Gattermanns Angaben seit Mai 2004 Azacytidine (Vidaza®) in den USA als Orphan Drug zugelassen. Denn in einer randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie mit 191 MDS-Patienten wurde bei einer Behandlung mit dem Medikament bei 60 Prozent eine hämatologische Besserung nachgewiesen: Die Patienten sprachen partiell oder sogar komplett an.
Azacytidine ist eine schon seit langem bekannte Substanz, die in niedriger Dosierung auf die DNA-Methylierung wirkt und selektiv Wachstum und Differenzierung von Zellen im Knochenmark normalisiert, wie Gattermann bei einer Veranstaltung des Unternehmens Pharmion erläuterte. In einer Studie, die demnächst in zehn europäischen Ländern, auch in Deutschland, anläuft, wird auf Verlangen der US-Zulassungsbehörde der Effekt von Azacytidine mit herkömmlichen Therapien auf das Gesamtüberleben verglichen.
