Ärzte Zeitung online, 02.06.2009

Neue Stammzelltechnik "repariert" Erbkrankheit

LONDON(dpa). Mit der geschickten Kombination von zwei Techniken haben US-Forscher einen seltenen Gendefekt in Hautzellen von erbkranken Menschen repariert und daraus Stammzellen gewonnen. Damit könnte einmal eine Therapie für bestimmte Erbkrankheiten entwickelt werden, schreiben die Biologen um Juan Belmonte vom Salk Institute for Biological Studies in La Jolla (Kalifornien).

Das Team entnahm die Hautzellen von Patienten mit der vererbbaren Blutkrankheit Fanconi-Anämie und korrigierte die speziellen Gendefekte. Danach schleusten sie vier Kontrollgene ein, die die Zellen zu einer Art embryonaler Stammzellen (iPS-Zellen) zurückprogrammierten.

Ergebnis: Die Zellen hatten keinen Gendefekt mehr und konnten sich wie embryonale Stammzellen in vielerlei Zellarten verwandeln, unter anderem auch zu blutbildenden Vorläuferzellen. "Diese Zelllinien erscheinen ununterscheidbar von menschlichen embryonalen Stammzellen und von iPS-Zellen gesunder Menschen", schreibt das Team (Nature online vorab, Mai 2009).

Allerdings haben die Forscher die Zellen noch nicht wieder in die Patienten eingesetzt. Sie hatten zur Verjüngung der Zellen Kontrollgene verwendet, die das Krebsrisiko erhöhen. Andere Teams hatten jedoch Zellen schon ohne das Einschleusen dieser Gene zu Stammzellen zurückprogrammiert.

Bei der recht seltenen Fanconi-Anämie werden zu wenig weiße und rote Blutzellen gebildet. Daher sind die Kinder oft müde, schwach und infektanfällig, außerdem haben viele von ihnen einen kleinen Schädel. Daumenknochen und Speiche sind häufig deformiert. Die Betroffenen haben später ein hohes Blutkrebsrisiko. Einzige Therapie ist derzeit eine Knochenmarktransplantation, die bei der Fanconi-Anämie aber oft nicht erfolgreich ist. Bislang sind mindestens zwölf verschiedene Gendefekte bekannt, die zu der Krankheit führen können. Die US-Forscher hatten Gene von verschiedenen Patienten korrigiert.

Zum Abstract der Originalpublikation "Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anaemia induced pluripotent stem cells"

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