Ärzte Zeitung online, 05.08.2010

Leberzelltherapie erhält US-Zulassung für klinische Studie

Therapie bei schweren Harnstoffzyklusdefekten

HEIDELBERG (eb). Das Leberzell-Präparat des Unternehmens Cytonet hat von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA eine IND (Investigational New Drug) application erhalten. Damit genehmigt die FDA erstmalig ein klinisches Studienprogramm mit dem Leberzellpräparat in den USA.

Diese Entscheidung basiere unter anderen auf der Analyse der Zwischenergebnisse einer bereits in Deutschland laufenden Studie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten, teilt das Unternehmen mit. Die klinische Studie SELICA-III werden nun umgehend in den USA beginnen. Ziel dieser offenen, prospektiv kontrollierten Multicenter-Studie sei es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekt (UCD) aufzuzeigen. In die SELICA-III-Studie sind fünf Therapiezentren sowie zehn aktiv zuweisende und weiter behandelnde Zentren eingebunden.

Diese klinische Phase-II-Studie ist die zweite klinische Studie zur Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten. Die Vorgängerstudie SELICA-II läuft seit etwa einem Jahr in Deutschland. Auf eine sechsmonatige Behandlungs- und Beobachtungsphase mit möglichst frühzeitiger Infusion des humanen Leberzellpräparats folgt ein 18-monatiges Follow-up. Eingeschlossen in die Studie werden Säuglinge, Kleinkinder und Kinder bis zum fünften Lebensjahr, die an einer schweren Verlaufsform folgender Harnstoffzyklusdefekte erkrankt sind: Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS I)-Mangel oder Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel, Citrullinämie. Cytonet wird bei der Umsetzung der Studie in den USA durch das gemeinnützige amerikanische Harnstoffzykluskonsortium "National Urea Cycle Disorders Foundation" unterstützt.

*Safety and Efficacy of Liver Cell Application

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