Ärzte Zeitung online, 29.12.2010

Lamazym: Hoffnungsträger für eine Therapie bei Alpha-Mannosidose

MAINZ/KIEL (eb). Ein Projekt zur Entwicklung einer Therapie für Patienten mit der seltenen Erkrankung Alpha-Mannosidose wird jetzt mit rund sechs Millionen Euro unterstützt. Das Projekt, an dem auch Kollegen der Universitätsmedizin Mainz mitarbeiten, läuft unter Federführung der Uni Kiel.

Die seltene Kinderkrankheit Alpha-Mannosidose führt zum Beispiel zu Störungen der geistigen Entwicklung oder zu Hörverlust, und sie ist mit einer geringen Lebenserwartung verknüpft, teilt die Universitätsmedizin Mainz mit. Ein europäisches Forschungsteam unter Leitung des Biochemikers Professor Paul Saftig von der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU) - an dem auch die Universitätsmedizin Mainz beteiligt ist - entwickelt im so genannten Alpha-Man-Projekts eine Therapie, deren nächste Teststufe mit rund sechs Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert wird. Damit können erstmals klinische Studien durchgeführt werden.

Die Erbkrankheit Alpha-Mannosidose entsteht durch ein fehlendes Enzym, das krankhafte Ansammlungen von nicht abgebautem Zucker in Zellen verursacht. "Oft erscheinen die betroffenen Kinder bei der Geburt normal, aber ihr Zustand verschlechtert sich zunehmend, und es besteht bisher keine Möglichkeit, diese Entwicklung aufzuhalten", erklärt Projektleiter Saftig. "Die Therapie, die in unserem Projekt entwickelt wird, kann die Lebenserwartung und Lebensqualität entscheidend erhöhen."

Das Alpha-Man-Projekt baut auf zwei früheren Projektphasen auf, in denen knapp zehn Jahre lang erst auf Molekülebene geforscht und zuletzt Studien mit Mäusen durchgeführt wurden. Aus diesen Projekten konnte das Enzym Lamazym hergestellt und zum therapeutischen Wirkstoff weiterentwickelt werden. Der Ansatz besteht darin, den neuen Wirkstoff in den Blutkreislauf des Patienten zu bringen. Dort wird es von den Zellen aufgenommen und kann so das fehlende Enzym ersetzen. Bisher verspricht diese Behandlungsmethode den meisten Erfolg.

Eingebunden in das Forschungsprojekt ist auch die Abteilung für lysosomale Speicherkrankheiten des Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Mainz ("Villa Metabolica"). Unter der Leitung von Professor Michael Beck sei die "Villa Metabolica" damit erneut an der Entwicklung eines Medikamentes zur Behandlung einer seltenen Krankheit beteiligt, heißt es in der Pressemitteilung. "An der geplanten Studie werden Patienten nicht nur aus Deutschland, sondern auch aus anderen europäischen Ländern teilnehmen", betont Beck.

Die klinischen Studien bei Alpha-Mannosidose-Patienten sollen die Sicherheit und Effizienz der Methode beweisen. Sobald die dreijährige Testphase abgeschlossen ist, so hoffen die Forscherinnen und Forscher, könne die Behandlung allen Betroffenen zugänglich gemacht werden. Gleichzeitig könnten bei Erfolg grundlegende Erkenntnisse über andere neurodegenerative Krankheiten, also langsam fortschreitende Erkrankungen des Nervensystems, gewonnen werden.

Vorläufer des Projektes Alpha-Man war das von 2001 bis 2004 laufende und von der Europäischen Union mit 1,6 Millionen Euro unterstützte Projekt "Euroman" (Ein systematischer und multidisziplinärer Ansatz zur Erforschung und Therapierung der vererbten lysosomalen Speicherkrankheit Alpha-Mannosidose). Daran schloss sich das von 2006 bis 2009 laufende Hue-Man-Projekt an (Auf dem Weg zur Entwicklung einer wirksamen Enzymersatztherapie bei humaner Alpha-Mannosidose), für das insgesamt Mittel in Höhe von 3,2 Millionen Euro bereitgestellt wurden und an dem die Universitätsmedizin Mainz ebenfalls teilgenommen hat.

Das Projekt ist eine Kooperation von Einrichtungen aus Deutschland, Dänemark, Belgien, England, Frankreich, Norwegen und Polen.

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