1.  Seltene Erkrankungen: Teilnehmer für Beratungs-Studie gesucht

[10.09.2019] Forscher am Uniklinikum Leipzig wollen ein spezielles Beratungskonzept für Familien mit Kindern, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind, testen. Für die Teilnahme an der Studie werden noch entsprechende Familien gesucht, heißt es in einer Mitteilung des Uniklinikums.  mehr»

2.  Neue Arznei bei Hämophilie A: Injektionen nur alle vier Tage

[04.09.2019] Mit Esperoct® gibt es eine neue Therapieoption für Patienten mit Hämophilie A. Die Arznei enthält den langwirksamen rekombinanten Faktor VIII (rFVIII) Turoctocog alfa pegol.  mehr»

3.  Orphan Diseases: Eculizumab bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen zugelassen

[02.09.2019] Die Europäische Kommission hat Soliris® (Eculizumab) die Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) erteilt. Das hat das Unternehmen Alexion Pharmaceuticals bekannt gegeben.  mehr»

4.  Hämoglobinurie: Therapie bei Hämolyse wird komfortabler

[26.08.2019] Bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie sind mit Ravulizumab weniger Infusionen nötig als bisher.  mehr»

5.  Cystische Fibrose: Orkambi® bei Kleinkindern mit CF mit Zusatznutzen

[22.08.2019] Der Gemeinsame Bundesausschuss ( GBA) sieht für Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bei der Therapie von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF; Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren (zweckmäßige Vergleichstherapie:  mehr»

6.  Hämophilie A: Rote-Hand-Brief zu Beriate®

[21.08.2019] Der Hersteller CSL Behring hat gemeinsam mit dem Paul-Ehrlich-Institut einen Rote-Hand-Brief zu Beriate® herausgegeben. Das Medikament wird zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A eingesetzt.  mehr»

7.  Gelenkblutungen bei Hämophilie: Erfolg in den Studien ASPIRE und B-YOND

[20.08.2019] Von Faktor-Präparaten mit verlängerter Halbwertszeit profitieren Patienten mit Hämophilie A und B dauerhaft.  mehr»

8.  Entwicklungsstörung: Strukturelle Gehirnveränderungen beim Coffin-Siris-Syndrom

[08.08.2019] Das Coffin-Siris-Syndrom ist eine wenig bekannte und vermutlich viel zu selten diagnostizierte Entwicklungsstörung beim Menschen.  mehr»

9.  Nutzenbewertung: Befristeter GBA-Beschluss für Apalutamid

[04.08.2019] Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat in seiner Sitzung Anfang August unter anderem die Nutzenbewertung für Apalutamid abgeschlossen.  mehr»

10.  Zulassung empfohlen: Lucentis® bald auch bei Frühgeborenen-Retinopathie?

[31.07.2019] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Ranibizumab (Lucentis®) zur Therapie bei Frühgeborenen-Retinopathie (ROP), teilt das Unternehmen Novartis mit.  mehr»