1.  Zulassung erweitert: Mukoviszidose-Arznei auch für Kinder ab sechs Jahren

[19.01.2018] Die Europäische Kommission hat die Erweiterung der Zulassung für Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) zur Anwendung bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben, genehmigt, teilt das Unternehmen Vertex Pharmaceuticals mit.  mehr»

2.  Zugelassen: Rurioctocog alfa pegol ist neue Option bei Hämophilie A

[19.01.2018] Die Europäische Kommission hat Adynovi®(Rurioctocog alfa pegol) für die Prophylaxe und Bedarfstherapie von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel), zugelassen, meldet das Unternehmen Shire.  mehr»

3.  Verkehrte Welt?: Forscher entdecken erst die Krankheit, dann die Patienten

[11.01.2018] Vor einigen Jahren haben Wissenschaftler die Erbkrankheit MPS III-E entdeckt aber noch keine passenden Patienten dazu. Jetzt wurde die Krankheit bei fünf Patienten aus Israel nachgewiesen.  mehr»

4.  Schlaf-Wach-Rhythmus: So lässt sich bei Non-24 die innere Uhr regulieren

[10.01.2018] Ein Melatoninrezeptor-Agonist passt den Schlaf-Wach-Rhythmus bei Non-24-Schlaf-Wach-Rhythmusstörung dem 24-Stunden-Tag an.  mehr»

5.  Neurologie: Leitlinie zu Morbus Huntington überarbeitet

[02.01.2018] Fortschritte bei der Erforschung der Huntington-Krankheit eröffnen potenziell neue Ansätze, um die Symptome und möglicherweise auch den Verlauf dieses schweren Nervenleidens zu lindern.  mehr»

6.  Ausblick: Was 2018 an neuen Arzneimitteln zu erwarten ist

[29.12.2017] Bei den Arzneien, deren EU-Zulassungsverfahren jetzt laufen, sind auch neue resistenzbrechende Antibiotika. Rund ein Drittel der Neueinführungen im Jahr 2018 werden Onkologika sein.  mehr»

7.  X-chromosomale Hypophosphatämie: Kausale Therapieoption bei Phosphatdiabetes in Sicht

[19.12.2017] Eine positive Stellungnahme für die bedingte Zulassung von Burosumab (Crysvita®) hat der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur abgegeben.  mehr»

8.  Seltene Immundefizienz: Mit Gentherapie Mykobakterien nicht mehr schutzlos ausgeliefert

[19.12.2017] Bei Patienten mit dem seltenen Immundefizienz-Syndrom "Mendelian Susceptibility to Mycobacterial Disease" können mykobakterielle Infektionen tödlich verlaufen. Eine neue Gentherapie soll helfen.  mehr»

9.  Seltene Erkrankungen: Uni Leipzig plant Aufbau eines Registers

[18.12.2017] Wissenschaftler wollen Daten von Patienten mit seltenen Erkrankungen strukturiert erfassen.  mehr»

10.  Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom: Effektiver Schutz vor Transplantatverlust

[18.12.2017] In der Transplantatmedizin gilt es nicht nur, bei vorbekannter aHUS-Diagnose auf das erhöhte Rekurrenzrisiko zu achten, sondern auch auf Patienten, die mit einem vielleicht noch unbekannten aHUS auf der Warteliste stehen.  mehr»