1.  Potenzieller Therapieansatz?: Mechanismus hinter der Narkolepsie entdeckt

[21.09.2018] Wissenschaftler haben die Ursache der Narkolepsie identifiziert, berichtet das Universitätsspital Bern. Dies Entdeckung habe Auswirkungen auf die Diagnose und Therapie der Erkrankung.  mehr»

2.  Seltene Erkrankungen: Grünen werfen Spahn vor, Betroffene zu entäuschen

[20.09.2018] Der Aufbau einer Versorgungsstruktur für Menschen mit einer seltenen Erkrankung stockt. Das geht aus der Antwort der Bundesregierung auf eine parlamentarische Anfrage der Fraktion der Grünen hervor.  mehr»

3.  Seltene Krankheit: CCM: Ansatz für Arzneitherapie entdeckt

[19.09.2018] Kavernöse Fehlbildungen im Gehirn: Indirubin-3-Monoxime könnte die Symptome lindern.  mehr»

4.  Diagnostik: Wie Alpha-Mannosidose erkannt wird

[14.09.2018] Mit Velmanase alfa gibt es eine Enzymersatztherapie für Patienten mit Alpha-Mannosidose. Eine frühe Diagnose der Erkrankung ist daher wichtig.  mehr»

5.  Neue Therapieoptionen: Wie verirrte Proteine krank machen

[12.09.2018] Wissenschaftler sind dem Ursprung des seltenen Glut1-Defizit-Syndroms auf die Spur gekommen. Doch durch die Entdeckung könnten auch ganz neue Arzneimittel für andere Leiden entstehen: "Wir haben einen vielversprechenden Angriffspunkt gegen verschiedenste Krankheiten entdeckt".  mehr»

6.  Seltene Erkrankungen: Wenn keine Diagnose gestellt werden kann

[08.09.2018] Das Interesse an "Seltenen" nimmt zu bei Ärzten und der pharmazeutischen Industrie. Doch noch fallen Patienten mit einer solchen Erkrankung oft durch das Raster.  mehr»

7.  Seltene Krankheiten: Lässt sich der Verlauf einer Chorea Huntington vorhersagen?

[08.09.2018] Forscher am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC) haben eine Entdeckung gemacht, die die Diagnostik bei Chorea Huntington verbessern könnte.  mehr»

8.  Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie: Deutsches Patientenregister zu LHON wird initiiert

[07.09.2018] Um die seltene Augenerkrankung Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON) besser zu erforschen, initiiert PRO RETINA Deutschland e.V. mit Unterstützung des Unternehmens Santhera (Germany) GmbH das erste deutsche Patientenregister.  mehr»

9.  Neue Therapieform: Patisiran für die RNAi-Therapie bei Amyloidose zugelassen

[05.09.2018] Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Patisiran blockiert bei Transthyretin-vermittelter Amyloidose die Produktion von Transthyretin. So wird dessen Anreicherung im Gewebe reduziert.  mehr»

10.  Akute myeloische Leukämie: CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat für AML-Patienten verfügbar

[05.09.2018] Für Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) ist das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Mylotarg® (Gemtuzumab Ozogamicin) durch die EU-Kommission für die Kombitherapie mit Daunorubicin (DNR) und Cytarabin (AraC) zugelassen und jetzt auf dem deutschen Markt verfügbar.  mehr»