1.  In den Startlöchern: Zulassungsbehörden sind offen für neue Gentherapie-Strategien

[15.08.2018] Noch ist das Angebot an zugelassenen Gentherapien überschaubar. Die Europäische Arzneimittelagentur ist jedoch längst auf die zu erwartenden Zulassungsanträge - auch für Produkte für die somatische Zelltherapie - vorbereitet.  mehr»

2.  Gemeinsamer Bundesausschuss: Zusatznutzen für Cenegermin bei Neurotropher Keratitis

[14.08.2018] Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat Cenegermin (Oxervate®) zur Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Neurotropher Keratitis einen Zusatznutzen ausgesprochen.  mehr»

3.  Auffälliges Verhalten: Mädchen mit Triple X haben häufiger Ängste

[13.08.2018] Treten bei Mädchen mit Trisomie X häufiger psychische Probleme und Verhaltensauffälligkeiten auf? Das haben Forscher aus Trier untersucht.  mehr»

4.  Seltene Erkrankungen: Neuer Ansatz bei erblicher Neuropathie

[09.08.2018] Lecithin zeigte im Tiermodell Erfolg bei der Therapie der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung.  mehr»

5.  Cystische Fibrose: Symkevi® plus Kalydeco® bei speziellen Mutationen zur Zulassung empfohlen

[09.08.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel und Medizinprodukte der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine positive Empfehlung für Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco®) zur Therapie von Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) ab 12 Jahren ausgesprochen.  mehr»

6.  Autoinflammation: Zielgenaue Therapie mit IL-1-Blocker

[06.08.2018] Bei Patienten mit Autoinflammationssyndromen wie M. Still oder familiärem Mittelmeerfieber ist IL-1β-Blockade eine wirksame Therapiestrategie.  mehr»

7.  Seltene Krankheit: Plädoyer für Screening auf Spinale Muskelatrophie

[02.08.2018] Eine Studie bestätigt, dass bei Spinaler Muskelatrophie eine Therapie mit Nusinersen möglichst früh starten sollte.  mehr»

8.  Seltene Krankheiten: Patisiran zur Zulassung bei hATTR-Amyloidose empfohlen

[01.08.2018] Alnylam Pharmaceuticals gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA eine Zulassungsempfehlung für Patisiran (Onpattro®) zur Therapie Erwachsener mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR)-Amyloidose mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 gegeben hat. Patisiran, ein i.v.  mehr»

9.  Beginn einer neuen Ära?: RNA-basierte Therapeutika starten durch

[23.07.2018] Die Zukunft gehört RNA-basierten Therapien. Sie kommen schon bei seltenen Erbkrankheiten zum Einsatz - bald könnten sie die Behandlung von Volkskrankheiten revolutionieren.  mehr»

10.  Velmanase alfa: Enzymersatztherapie bei Alpha-Mannosidose ist jetzt verfügbar

[18.07.2018] Ab sofort steht eine Enzymersatztherapie zur Behandlung bei Alpha-Mannosidose in Deutschland zur Verfügung, teilt das Unternehmen Chiesi mit. Lamzede® (Velmanase alfa) ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.  mehr»