1.  Immun-thrombozytopenische Purpura : Positives Votum für Romiplostim bei Kindern

[20.11.2017] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine positive Empfehlung zur Zulassungserweiterung von Romiplostim (Nplate®) gegeben, wie das Unternehmen Amgen mitteilt.  mehr»

2.  Cystische Fibrose: Für Orkambi® erweiterte Zulassung empfohlen

[17.11.2017] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Union hat eine positive Empfehlung für die Erweiterung der Marktzulassung für Orkambi® (Lumacaftor / Ivacaftor) veröffentlicht.  mehr»

3.  Seltene Erkrankungen: Mit ELVIS Immundefekten auf der Spur

[10.11.2017] Nach wie vor dauert es manchmal Jahre, bis bei Patienten mit gehäuften Infektionen ein Immundefekt erkannt wird. Kollegen aus Freiburg plädieren deshalb für eine frühe Bestimmung der Immunglobulinwerte.  mehr»

4.  Phosphatdiabetes: Option mit Antikörper

[09.11.2017] Der Antikörper Burosumab wird derzeit als Therapieoption bei X-chromosomaler Hypophosphatämie getestet.  mehr»

5.  Spinale Muskelatrophie: Arznei sichert Überleben von Motoneuronen

[24.10.2017] Mit Nusinersen steht eine kausale Therapie bei spinaler Muskelatrophie zur Verfügung. Weiterhin ist aber auch eine umfassende symptomatische Therapie notwendig.  mehr»

6.  Seltene Krankheiten: Immer wieder Bauchweh: Morbus Gaucher?

[16.10.2017] Rezidivierende Abdominalschmerzen können ihre Ursache auch in erblichen Systemerkrankungen haben. Begleitsymptome weisen den Weg zur Diagnose.  mehr»

7.  Hämophilie: Unterstützung bei Heimselbstbehandlung

[16.10.2017] Ein neuer Patientenservice unterstützt Hämophilie- Patienten durch Beratung und Zusatzschulungen bei der Selbstbehandlung zu Hause.  mehr»

8.  Neurologie: Erfolg mit Eculizumab bei therapierefraktärer Myasthenie

[11.10.2017] Patienten mit generalisierter Myasthenie und Antikörpern gegen Acetylcholinrezeptoren, die auf Standardtherapien nicht ansprechen, entwickeln häufig schwere Verläufe. In diesen seltenen Fällen besteht noch ein hoher Bedarf an neuen Therapien.  mehr»

9.  Morbus Pompe: Therapiestart bei den ersten Symptomen

[10.10.2017] Trockenbluttest und bei pathologischem Ergebnis ein Gentest sichern die Diagnose M. Pompe.  mehr»

10.  Cystische Fibrose: P. aeruginosa verändert das Mikrobiom der Lunge

[10.10.2017] Bei Erstinfektionen könnte sich eine aggressive Antibiose lohnen auch um weitere Mikrobiom-Veränderungen zu vermeiden.  mehr»