11.  Hämoglobinurie: Therapie bei Hämolyse wird komfortabler

[26.08.2019] Bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie sind mit Ravulizumab weniger Infusionen nötig als bisher.  mehr»

12.  Cystische Fibrose: Orkambi® bei Kleinkindern mit CF mit Zusatznutzen

[22.08.2019] Der Gemeinsame Bundesausschuss ( GBA) sieht für Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bei der Therapie von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF; Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren (zweckmäßige Vergleichstherapie:  mehr»

13.  Hämophilie A: Rote-Hand-Brief zu Beriate®

[21.08.2019] Der Hersteller CSL Behring hat gemeinsam mit dem Paul-Ehrlich-Institut einen Rote-Hand-Brief zu Beriate® herausgegeben. Das Medikament wird zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A eingesetzt.  mehr»

14.  Gelenkblutungen bei Hämophilie: Erfolg in den Studien ASPIRE und B-YOND

[20.08.2019] Von Faktor-Präparaten mit verlängerter Halbwertszeit profitieren Patienten mit Hämophilie A und B dauerhaft.  mehr»

15.  Entwicklungsstörung: Strukturelle Gehirnveränderungen beim Coffin-Siris-Syndrom

[08.08.2019] Das Coffin-Siris-Syndrom ist eine wenig bekannte und vermutlich viel zu selten diagnostizierte Entwicklungsstörung beim Menschen.  mehr»

16.  Nutzenbewertung: Befristeter GBA-Beschluss für Apalutamid

[04.08.2019] Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat in seiner Sitzung Anfang August unter anderem die Nutzenbewertung für Apalutamid abgeschlossen.  mehr»

17.  Zulassung empfohlen: Lucentis® bald auch bei Frühgeborenen-Retinopathie?

[31.07.2019] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Ranibizumab (Lucentis®) zur Therapie bei Frühgeborenen-Retinopathie (ROP), teilt das Unternehmen Novartis mit.  mehr»

18.  Autoimmunkrankheiten: Neue Indikation für Eculizumab in Sicht

[31.07.2019] Das Unternehmen Alexion hat vom CHMP ein positives Votum für die Zulassung von Soliris® (Eculizumab) bei Patienten mit Neuromyelitis optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) erhalten.  mehr»

19.  Herz: Kardiale Amyloidose gerät in den Blick

[22.07.2019] Die Kardiomyopathie auf dem Boden einer Transthyretin-Amyloidose ist eine seltene Form der diastolischen Herzinsuffizienz. Für Betroffene könnte es bald eine spezifische Therapie geben.  mehr»

20.  Studie mit Nintedanib: Arznei gegen Lungenfibrose bei systemischer Sklerose?

[18.07.2019] Bisher gibt es keine zugelassene Therapie für Patienten mit systemischer Sklerose und assoziierter interstitieller Lungenerkrankung. Eine Studie zeigt nun erstmals eine wirksame Therapieoption auf.  mehr»