21.  Periodische Fiebersyndrome: IL-1β-Inhibitor punktet bei autoinflammatorischen Syndromen

[12.11.2018] Mit dem IL-1β-Inhibitor Canakinumab lassen sich bei Patienten mit Autoinflammationssyndromen Krankheitsschübe effektiv verhindern.  mehr»

22.  Sechsstündige Op: Siamesische Zwillinge aus Bhutan erfolgreich getrennt

[10.11.2018] In einer sechsstündigen Operation haben Ärzte in Australien am Freitag siamesische Zwillinge aus dem Himalaya-Staat Bhutan erfolgreich getrennt. Die beiden 15 Monate alten Mädchen namens Nima und Dawa waren am Oberkörper miteinander verwachsen.  mehr»

23.  Hämophilie: myHaemCare unterstützt Patienten

[09.11.2018] Ab sofort können Hämophilie-Patienten an „myHaemCare“ von Novo Nordisk teilnehmen. Das Programm „myHaemCare“ zielt darauf ab, Patienten in der Heimselbstbehandlung zu unterstützen und fördert so deren Adhärenz, wie das Unternehmen mitteilt.  mehr»

24.  Phenylketonurie: Konsequente Diät und Substitution sind Schlüssel zum Therapieerfolg

[08.11.2018] Der Erfolg der Diät bei Phenylketonurie wird durch Substitution von synthetischem BH4, das auch als Chaperon für das Enzym Phenylalanin-Hydroxylase fungiert, verbessert.  mehr»

25.  Hypotrichosis simplex: Neues Gen für seltenen Haarverlust entdeckt

[06.11.2018] Hypotrichosis simplex führt schon im Kindesalter zu fortschreitendem Haarverlust.  mehr»

26.  Tezacaftor/Ivacaftor: Neue Therapie für Patienten mit Mukoviszidose

[05.11.2018] Die EU-Kommission hat der Therapie aus Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco®) die Marktzulassung für die Therapie von Patienten mit Mukoviszidose ab zwölf Jahren erteilt.  mehr»

27.  CRISPR-Cas9: Sind wir immun gegen die Genschere?

[05.11.2018] Die Genschere CRISPR-Cas9 weckt in der Gentherapie ja große Hoffnungen, Erbkrankheiten auf molekularbiologischer Ebene behandeln zu können.  mehr»

28.  Melatonin-Minitabletten : Arznei für Kinder mit Autismus und Schlafstörungen zugelassen

[01.11.2018] Slenyto®, das 6. PUMA-Arzneimittel (Pediatric Use Marketing AUTHORisation), hat die EU-Zulassung erhalten, meldet das Unternehmen InfectoPharm.  mehr»

29.  Tafamidis: Neue Option bei Transthyretin-assoziierter Amyloidose in Sicht

[24.10.2018] Bei der seltenen Transthyretin-assoziierte Amyloid-Kardiomyopathie hat sich Tafamidis in einer randomisierten, placebokontrollierten Studie als wirksam erwiesen.  mehr»

30.  Hereditäres Angioödem: Positives Signal für Lanadelumab zur HAE-Prophylaxe

[24.10.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren empfohlen, teilt das Unternehmen Shire  mehr»