21.  Hämophilie A: Metaanalyse bestätigt Sicherheit von aPCC

[09.08.2017] Bypass-Therapie mit Prothrombin-Komplex (PCC) bei neutralisierenden Antikörpern gegen FVIII: Forscher haben die Daten aus 39 Studien ausgewertet.  mehr»

22.  Unternehmen: Live-Rap zum Tag der Seltenen Erkrankungen

[08.08.2017] Was bewegt Betroffenen seltener Erkrankungen? Deren Antworten wurden zum "Rare Disease Day Aktion 2017" in einem Live-Rap verarbeitet. Das Video ist jetzt online.  mehr»

23.  Großbritannien: Baby Charlie im Hospiz gestorben

[31.07.2017] Das britische Baby Charlie Gard ist nach Angaben des britischen Senders BBC noch am Freitag, den 28. Juli, in einem Hospiz gestorben.  mehr»

24.  Ausgeschrieben:: Forschungspreis 2018 für Seltene Krankheiten

[13.07.2017] Zum elften Mal schreibt die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Zusammenarbeit mit der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V. den mit 50.000 Euro dotierten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen aus.  mehr»

25.  Nusinersen: Erfolgreiche Therapie für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie

[10.07.2017] Für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie ist nun erstmals eine spezifische Therapie erhältlich: Mit dem Wirkstoff Nusinersen überleben die meisten der betroffenen Kinder, auch können viele mit der Zeit selbstständig sitzen und gehen.  mehr»

26.  Hämochromatose: Auch die Lunge wird zum Eisen-Lager

[03.07.2017] Sammelt sich im Körper etwa aufgrund eines genetischen Defekts zuviel Eisen an, lagert es sich unter anderem in Leber, Bauchspeicheldrüse, Herz und Gelenken ein und schädigt deren Funktion.  mehr»

27.  Hämophilie A: Neue Option in Sicht

[03.07.2017] Eine an die jeweiligen Lebensumstände angepasste Therapie bei Patienten mit Hämophilie A wird durch Faktor-VIII-Präparate mit verlängerter Halbwertszeit weiter individualisiert.  mehr»

28.  Zulassung: Pentosanpolysulfat bei interstitieller Cystitis

[14.06.2017] Die EU-Kommission hat die EU-Zulassung für elmiron® (Kapseln) bekannt gegeben, meldet bene-Arzneimittel.  mehr»

29.  Diagnostik: Neues Portal zu Seltenen Erkrankungen

[13.06.2017] Die Ärzteplattform esanum stellt Medizinern kostenfrei eine Aufklärungsplattform zu Seltenen Erkrankungen bereit, die als Schnittstelle zwischen Ärzten und Pharmaunternehmen dienen soll. In Deutschland leiden laut esanum etwa vier Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung.  mehr»

30.  Enzymersatz-Therapie: Milz und Leber vergrößert: Ist es M. Gaucher?

[09.06.2017] Ein langfristiger Enzymersatz ist für den Therapieerfolg bei Patienten mit Morbus Gaucher ausschlaggebend.  mehr»