31.  Galenus-Preis 2019: Onpattro® – RNA-Interferenz erstmals bei hATTR-Amyloidose als Therapieoption

[12.06.2019] Onpattro® (Patisiran) von Alnylam ist eine kleine, interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) und das erste in der EU zugelassene RNA-Interferenz-Therapeutikum. Bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie werden Symptome und die  mehr»

32.  ZyntegloTM: Bedingte Zulassung für Gentherapie bei β-Thalassämie

[11.06.2019] Die Europäische Kommission hat die bedingte Zulassung für ZyntegloTM (autologe CD34+-Zellen, die für das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt. Das meldet das Unternehmen bluebird bio.  mehr»

33.  Stoffwechselkrankheit: Bei Hepatomegalie auch an M. Gaucher denken!

[11.06.2019] Hinter einer Hepatomegalie kann auch Morbus Gaucher stecken. Durch die Messung der Enzymaktivität mit einem Trockenbluttest lässt sich die seltene Stoffwechselkrankheit einfach und zuverlässig diagnostizieren.  mehr»

34.  Gesichtserkennung: Wie Künstliche Intelligenz seltene Krankheiten aufspürt

[10.06.2019] Mit Hilfe von Künstlicher Intelligenz lassen sich bei der Gesichtserkennung seltene Erkrankungen vergleichsweise rasch und sicher diagnostizieren. Daran beteiligt ist ein Computer-Programm mit rund 30.000 Porträtbildern.  mehr»

35.  Infomaterial verfügbar: Kampagne zu Familiärem Mittelmeerfieber gestartet

[07.06.2019] Um Pädiater und Allgemeinmediziner auf das Familiäre Mittelmeerfieber (FMF) aufmerksam zu machen, hat das Unternehmen Novartis gemeinsam mit einigen deutschen Autoinflammations-Kompetenzzentren die Aufklärungskampagne „Mehr als nur Fieber“ gestartet.  mehr»

36.  Primäre Immunthrombozytopenie: Bei Steroid-Versagen früh die Plättchenbildung stimulieren!

[04.06.2019] Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag rücken im Gesamtkonzept der ITP-Therapie deutlich nach vorn. Sie können eine Entfernung der Milz überflüssig machen und verbessern die Chance, dauerhaft in therapiefreie Remission zu kommen.  mehr»

37.  Systemische Sklerose: Erstmals Therapie gegen die Lungenfibrose

[23.05.2019] Die meisten Patienten mit Systemischer Sklerose sterben an den Gewebeveränderungen der Lunge, die dadurch verursacht werden. Eine Studie zeigt nun erstmals eine wirksame Therapieoption auf.  mehr»

38.  Muskelschwäche: Wie Eculizumab Patienten mit Myasthenie hilft

[22.05.2019] Durch einen komplementbindenden Therapieansatz kann bei Myasthenia gravis der Zerstörung der neuromuskulären Endplatte entgegengewirkt werden.  mehr»

39.  Hoher Triglyzerid-Spiegel: Volanesorsen bei Chylomikronämie zugelassen

[22.05.2019] Die EU-Kommission hat die bedingte Zulassung für Waylivra® (Volanesorsen) erteilt.  mehr»

40.  GBA-Beschluss: Symkevi® hat bei Mukoviszidose Zusatznutzen

[20.05.2019] Der GBA hat seinen Beschluss zur Nutzenbewertung von Symkevi® (Tezacaftor / Ivacaftor) bekannt gegeben. Darin erkennt er einen beträchtlichen Zusatznutzen für Patienten mit Cystischer Fibrose ab 12 Jahren und homozygoter F508del-Mutation an.  mehr»