31.  Seltene Krankheiten : Nusinersen bei spinaler Muskelatrophie zugelassen

[07.06.2017] Spinraza® (Nusinersen) ist jetzt zur Therapie bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Kranken in Europa zugelassen, teilt das Unternehmen Biogen mit. Auf die 5q-SMA entfielen circa 95 Prozent aller SMA-Fälle.  mehr»

32.  Angioödem: Der Mediator bestimmt die Therapie

[07.06.2017] Für die Therapie eine wichtige Frage: Ist ein Angioödem Histamin- oder Bradykinin-vermittelt?  mehr»

33.  Galafold®: Erste orale Therapie bei Morbus Fabry

[02.06.2017] Migalastat (Galafold®) von Amicus Therapeutics ist das erste orale Arzneimittel zur Therapie von Patienten mit Morbus Fabry.  mehr»

34.  Gen-Mutation: Ursache von Zystenniere entdeckt

[31.05.2017] Die Autosomal Rezessive Polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) zeigt sich meist schon bei der Geburt oder im frühen Kindesalter und verläuft besonders schwer. Nun haben Forscher eine Ursache für die gestörte Nierenfunktion gefunden, teilt die Uniklinik Freiburg mit.  mehr»

35.  Idelvion®: Deutlich reduzierte Injektionsfrequenz bei Hämophilie B

[31.05.2017] Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) von CSL Behring ist ein lang wirksames Faktor-IX-Albumin-Fusionsprotein zur Behandlung und Prophylaxe bei Hämophilie B, mit dem der Blutungsschutz bis zu 14 Tage anhält.  mehr»

36.  Ausschreibung: Projekte zu Mukoviszidose werden gefördert

[23.05.2017] Der gemeinnützige Verein Mukoviszidose e.V. hat die Förderung neuer Projekte ausgeschrieben.  mehr»

37.  Unklare Schmerzen, unklare Anämie: Hämoglobinopathien werden durch Migration häufiger

[18.05.2017] Genetisch bedingte Bluterkrankungen waren in Deutschland früher selten. Aufgrund der Flüchtlingsbewegung wird eine entsprechende Differenzialdiagnostik bei Anämie immer häufiger notwendig.  mehr»

38.  Afstyla®: Bessere Blutungsprophylaxe und Therapie bei Hämophilie A

[16.05.2017] Lonoctocog alfa (Afstyla®) von CSL Behring ist ein neues rekombinantes Faktor-VIII-Konzentrat zur Therapie und Prophylaxe bei Hämophilie A. Der einkettig vorliegende Gerinnungsfaktor weist eine erhöhte molekulare Stabilität auf und wird langsamer als konventionelle Faktor-VIII-Präparate abgebaut.  mehr»

39.  Mikrodeletions-Syndrom: Förderpreis für Fallbericht aus der Psychiatrie

[10.05.2017] Die Zeitschrift "neuropsychiatrie, vereinigt mit psychiatrie & psychotherapie" vergibt jährlich einen Förderpreis für den besten Fallbericht, der im Vorjahr erschienen ist.  mehr»

40.  Sichelzellanämie: Immer mehr Patienten in Deutschland

[09.05.2017] Die Zahl der Neugeborenen mit homozygoter Sichelzellanämie ist zwischen 2007 und 2015 um 60 Prozent gestiegen. Wissenschaftler schätzen, dass derzeit in Deutschland mehr als 3000 Immigranten mit dieser Krankheit leben.  mehr»