31.  Seltene Krankheiten: Mehr Optionen bei Hämophilie mit Emicizumab

[06.04.2019] Eine Therapie mit Emicizumab punktet auch bei Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper.  mehr»

32.  Seltene Krankheiten: Positives Votum für Gentherapie bei β-Thalassämie

[03.04.2019] Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme veröffentlicht, in der er die bedingte Zulassung von Zynteglo™ empfiehlt. Das meldet das Unternehmen bluebird bio.  mehr»

33.  Charité: Neue DFG-Forschungsgruppe zu seltenen genetischen Erkrankungen

[02.04.2019] Um seltene genetische Krankheiten schneller zu erkennen, will eine neue Forschungsgruppe an der Charité – Universitätsmedizin Berlin wichtige nicht kodierende Abschnitte des Erbgutes identifizieren und zuverlässig interpretieren.  mehr»

34.  Im Notfall : Larynxödem – Was ist zu beachten?

[01.04.2019] Der Score DAMSEL hilft, für Patienten mit Larynxödem die passende Therapie zu definieren.  mehr»

35.  Gerinnungsstörung: Therapie bei Thrombasthenie Glanzmann vereinfacht

[01.04.2019] Bei Patienten mit Thrombasthenie Glanzmann kann aktivierter rekombinanter Faktor VII nun auch eingesetzt werden, ohne dass vorher Antikörper gegen Thrombozyten nachgewiesen werden müssen.  mehr»

36.  Neue Arznei in Sicht: RNA-Therapie gegen zuviel Chylomikronen

[01.04.2019] Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA hat sich für die bedingte Zulassung von Waylivra® als 285 mg-Lösung zur Injektion für die Therapie bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ausgesprochen.  mehr»

37.  Interdisziplinäre Versorgung: ASV für Patienten mit Hämophilie

[29.03.2019] An Hämophilie erkrankte Patienten können bald von der ambulanten, spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) profitieren.  mehr»

38.  Orphan Drugs: Hecken stimmt Hersteller auf härteren Kurs ein

[28.03.2019] Das Arzneimittelgesetz GSAV enthält einen „goldenen Zügel“, mit dem Hersteller künftig zu weiteren Datenerhebungen motiviert werden sollen, sagte GBA-Chef Hecken beim „Gesundheitskongress des Westens“.  mehr»

39.  Seltene Erkrankungen: GBA sieht für Patisiran beträchtlichen Zusatznutzen

[28.03.2019] Nach der Nutzenbewertung hat der Gemeinsame Bundesausschuss jetzt den Beschlusstext zum Bewertungsverfahren von Patisiran veröffentlicht.  mehr»

40.  Augenkrankheiten: Gentherapie bei Netzhautdystrophie in Kürze verfügbar

[16.03.2019] Die Gentherapie Luxturna® (Voretigen Neparvovec) wird voraussichtlich ab April 2019 in Deutschland verfügbar sein, meldet das Unternehmen Novartis.  mehr»