41.  Protein p63: Ursache des AEC-Syndroms geklärt

[01.03.2018] Das AEC-Syndrom wird durch pathologische Protein-Aggregate verursacht Ansatz für eine ursächliche Therapie?  mehr»

42.  Forschungsförderung: Translationale Projekte im Fokus

[01.03.2018] Der Innovationsfonds könnte die Forschung zu Seltenen Erkrankungen vorantreiben.  mehr»

43.  EU-Zulassung: Grünes Licht für Innovation gegen Hemmkörperhämophilie

[28.02.2018] Überraschend schnell hat die EU-Kommission jetzt den neuen Hämophilie-Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) zugelassen. Die Zulassungsempfehlung eines Expertengremiums der europäischen Arzneimittelagentur EMA war erst Ende Januar ergangen.  mehr»

44.  Info-Portal: Diese Sportarten sind für Hämophilie-Kranke geeignet

[28.02.2018] Auch Kinder mit Hämophilie sollen Sport treiben. Dabei gibt es jedoch einiges zu beachten.  mehr»

45.  Mukoviszidose: Tabletten statt Insulin bei frühem CF-Diabetes?

[28.02.2018] Bei Mukoviszidose und gleichzeitig CF-Diabetes ist die Therapie mit Tabletten für mehrere Jahre ein gangbarer Weg, hat eine groß angelegte Langzeitstudie ergeben.  mehr»

46.  Labormedizin: D-Man nimmt Seltene Erkrankungen in den Blick

[28.02.2018] Anlässlich des Tages der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar starten die Akkreditierten Labore in der Medizin (ALM) und der Verband der Diagnostica-Industrie (VDGH) die dritte Welle ihrer Kampagne "Besser leben mit Labor".  mehr»

47.  Orphan Disease: So wirkt der nationale Plan für seltene Erkrankungen

[28.02.2018] Vier Millionen Bundesbürger leiden an einer seltenen Krankheit, schätzen Experten. Ihnen soll der Nationale Aktionsplan helfen, der vor vier Jahren aufgelegt wurde. Anlässlich des "Tags der Seltenen Erkrankungen" erörtern wir, was sich seither getan hat.  mehr»

48.  Positives CHMP-Votum: Anakinra bald auch Arznei bei Still-Syndrom?

[28.02.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat Kineret#174; (Anakinra) zur Therapie des Still-Syndroms positiv bewertet.  mehr»

49.  Forschung: Antikörper und ein kleines RNA-Molekül für Hämophilie-Kranke

[28.02.2018] Monoklonale Antikörper und ein kleines RNA-Molekül bieten neue Chancen für Hämophilie-Patienten.  mehr»

50.  Seltene Erkrankungen: Datenbank CrescNet erleichtert Screening bei Kindern

[28.02.2018] Wachstumsgestörte Kinder oder Kinder mit morbider Adipositas werden häufig erst spät entdeckt und dann zum Spezialisten geschickt. Das Netzwerk CrescNet will in Zusammenarbeit mit Pädiatern helfen, seltene Störungen früh zu erkennen, um noch rechtzeitig gegensteuern zu können.  mehr»