41.  Seltene Krankheit: CCM: Ansatz für Arzneitherapie entdeckt

[19.09.2018] Kavernöse Fehlbildungen im Gehirn: Indirubin-3-Monoxime könnte die Symptome lindern.  mehr»

42.  Diagnostik: Wie Alpha-Mannosidose erkannt wird

[14.09.2018] Mit Velmanase alfa gibt es eine Enzymersatztherapie für Patienten mit Alpha-Mannosidose. Eine frühe Diagnose der Erkrankung ist daher wichtig.  mehr»

43.  Neue Therapieoptionen: Wie verirrte Proteine krank machen

[12.09.2018] Wissenschaftler sind dem Ursprung des seltenen Glut1-Defizit-Syndroms auf die Spur gekommen. Doch durch die Entdeckung könnten auch ganz neue Arzneimittel für andere Leiden entstehen: "Wir haben einen vielversprechenden Angriffspunkt gegen verschiedenste Krankheiten entdeckt".  mehr»

44.  Seltene Erkrankungen: Wenn keine Diagnose gestellt werden kann

[08.09.2018] Das Interesse an "Seltenen" nimmt zu bei Ärzten und der pharmazeutischen Industrie. Doch noch fallen Patienten mit einer solchen Erkrankung oft durch das Raster.  mehr»

45.  Seltene Krankheiten: Lässt sich der Verlauf einer Chorea Huntington vorhersagen?

[08.09.2018] Forscher am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC) haben eine Entdeckung gemacht, die die Diagnostik bei Chorea Huntington verbessern könnte.  mehr»

46.  Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie: Deutsches Patientenregister zu LHON wird initiiert

[07.09.2018] Um die seltene Augenerkrankung Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON) besser zu erforschen, initiiert PRO RETINA Deutschland e.V. mit Unterstützung des Unternehmens Santhera (Germany) GmbH das erste deutsche Patientenregister.  mehr»

47.  Neue Therapieform: Patisiran für die RNAi-Therapie bei Amyloidose zugelassen

[05.09.2018] Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Patisiran blockiert bei Transthyretin-vermittelter Amyloidose die Produktion von Transthyretin. So wird dessen Anreicherung im Gewebe reduziert.  mehr»

48.  Akute myeloische Leukämie: CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat für AML-Patienten verfügbar

[05.09.2018] Für Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) ist das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Mylotarg® (Gemtuzumab Ozogamicin) durch die EU-Kommission für die Kombitherapie mit Daunorubicin (DNR) und Cytarabin (AraC) zugelassen und jetzt auf dem deutschen Markt verfügbar.  mehr»

49.  Onkologie / Hämatologie: Vyxeos® bei akuter myeloischer Hochrisiko-Leukämie zugelassen

[04.09.2018] Die EU- Kommission hat Vyxeos® 44 mg/100 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zur Therapie Erwachsener mit neu diagnostizierter, therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC) zugelassen.  mehr»

50.  Veränderte Gehirnentwicklung: Huntington beginnt schon in der Kindheit

[01.09.2018] Die Huntington-Krankheit könnte sich durch eine Therapie im Kindesalter aufhalten lassen, vermuten Wissenschaftler.  mehr»