41.  Gerinnungsstörung: Therapie bei Thrombasthenie Glanzmann vereinfacht

[01.04.2019] Bei Patienten mit Thrombasthenie Glanzmann kann aktivierter rekombinanter Faktor VII nun auch eingesetzt werden, ohne dass vorher Antikörper gegen Thrombozyten nachgewiesen werden müssen.  mehr»

42.  Neue Arznei in Sicht: RNA-Therapie gegen zuviel Chylomikronen

[01.04.2019] Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA hat sich für die bedingte Zulassung von Waylivra® als 285 mg-Lösung zur Injektion für die Therapie bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ausgesprochen.  mehr»

43.  Interdisziplinäre Versorgung: ASV für Patienten mit Hämophilie

[29.03.2019] An Hämophilie erkrankte Patienten können bald von der ambulanten, spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) profitieren.  mehr»

44.  Orphan Drugs: Hecken stimmt Hersteller auf härteren Kurs ein

[28.03.2019] Das Arzneimittelgesetz GSAV enthält einen „goldenen Zügel“, mit dem Hersteller künftig zu weiteren Datenerhebungen motiviert werden sollen, sagte GBA-Chef Hecken beim „Gesundheitskongress des Westens“.  mehr»

45.  Seltene Erkrankungen: GBA sieht für Patisiran beträchtlichen Zusatznutzen

[28.03.2019] Nach der Nutzenbewertung hat der Gemeinsame Bundesausschuss jetzt den Beschlusstext zum Bewertungsverfahren von Patisiran veröffentlicht.  mehr»

46.  Augenkrankheiten: Gentherapie bei Netzhautdystrophie in Kürze verfügbar

[16.03.2019] Die Gentherapie Luxturna® (Voretigen Neparvovec) wird voraussichtlich ab April 2019 in Deutschland verfügbar sein, meldet das Unternehmen Novartis.  mehr»

47.  Neugeborenen-Screening: Neuer Bluttest für angeborene Immundefekte

[12.03.2019] Ab August diesen Jahres sollen Neugeborene mit einem Bluttest auf angeborene Immundefekte gescreent werden.  mehr»

48.  PHILOS-Förderpreis: Unterstützer bei Hämophilie ausgezeichnet

[08.03.2019] Wegbegleiter in der Hämophilie-Behandlung wurden für ihr soziales Engagement und die Initiierung alltagsnaher Betreuungsprojekte geehrt.  mehr»

49.  Seltene Krankheit: Hypophosphatasie bei Erwachsenen oft unerkannt

[07.03.2019] Während bei Kindern die Hypophosphatasie aufgrund der Symptome oft rasch diagnostiziert wird, bleibt sie bei Erwachsenen häufig unerkannt.  mehr»

50.  Herzschwäche: Forschung zum Barth Syndrom wird gefördert

[04.03.2019] Für Forschungen zum Barth Syndrom hat die Juniorgruppe Jan Dudek am Deutschen Zentrum für Herzinsuffizienz Würzburg (DZHI) eine Förderung von 50.000 US Dollar von der Barth Syndrome Foundation erhalten.  mehr»