51.  Riskante Op: Baby mit vier Beinen und zwei Wirbelsäulen operiert

[23.03.2017] In einer seltenen und riskanten Op ist einem Baby in den USA ein parasitärer Zwilling entfernt worden. Das zehn Monate alte Mädchen von der Elfenbeinküste war mit vier Beinen und zwei Wirbelsäulen geboren worden.  mehr»

52.  Preisausschreiben: Science Award für seltene Erkrankungen ausgelobt

[21.03.2017] Noch bis zum 2. Juli 2017 läuft die Bewerbungsfrist für den mit 50.000 Euro dotierten Care-for-Rare Science Award. Der Preis, der von der Care-for-Rare Foundation am Dr.  mehr»

53.  Mukoviszidose: Grünes Licht für Ernährung auf Rezept

[20.03.2017] Spezialisierte Vertragsärzte können Patienten, die an einer seltenen angeborenen Stoffwechselerkrankung oder an Mukoviszidose leiden, künftig Ernährungstherapien zu GKV-Lasten verordnen. Eine entsprechende Änderung der Heilmittel -Richtlinie hat der GBA am Donnerstag beschlossen.  mehr»

54.  Interleukin(IL)-1β-Antikörper : Canakinumab ist jetzt Option bei Fiebersyndrom

[17.03.2017] Bisher gab es für Patienten mit periodischen Fiebersyndromen, bei denen eine herkömmliche Therapie nicht ausreichte, keine zielgerichtete Behandlung. Canakinumab schließt diese Lücke.  mehr»

55.  Gen VAMP1: Forscher finden Ursache für Myasthenie-Syndrom

[16.03.2017] Forscher haben Mutationen im VAMP1 Gen als Ursache einer neuen Art des angeborenen Myasthenie-Syndroms identifiziert, berichtet die Uniklinik Köln. Dazu nutzten sie das Whole Genome Sequencing (Ann Neurol 2017; online 2.  mehr»

56.  Servicematerial: Der "Kleine Bär" macht Kindern mit Hämophilie Mut

[14.03.2017] Mit einem Bilderbuch will das Unternehmen Bayer Vital Kinder mit Hämophilie und ihre Eltern bei der Selbstbehandlung zu Hause unterstützen.  mehr»

57.  Neue Indikation: Canakinumab zugelassen bei periodischen Fiebersyndromen

[10.03.2017] Canakinumab (Ilaris®) hat die EU-Zulassung zur Therapie der periodischen Fiebersyndrome (PFS) erhalten, teilt das Unternehmen Novartis mit.  mehr»

58.  Idursulfase: Mit Enzymersatz weniger Infekte bei M. Hunter

[10.03.2017] Die Enzymersatztherapie mit Idursulfase bessert die Lebensqualität von Patienten mit Morbus Hunter deutlich. Entscheidend ist, die Erkrankung möglichst früh zu diagnostizieren.  mehr»

59.  Seltene Erkrankungen: Vier Zentren in NRW setzen auf Kooperation

[09.03.2017] Die Landesregierung fördert den Verbund und hofft auf schnellere Hilfe für die Patienten.  mehr»

60.  Seltene Erkrankungen: Diagnosepfade weisen noch Lücken auf

[07.03.2017] Die koordinierte Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen leidet nach wie vor an Lücken in den Diagnosepfaden.  mehr»