61.  Seltene Krankheit: Plädoyer für Screening auf Spinale Muskelatrophie

[02.08.2018] Eine Studie bestätigt, dass bei Spinaler Muskelatrophie eine Therapie mit Nusinersen möglichst früh starten sollte.  mehr»

62.  Seltene Krankheiten: Patisiran zur Zulassung bei hATTR-Amyloidose empfohlen

[01.08.2018] Alnylam Pharmaceuticals gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA eine Zulassungsempfehlung für Patisiran (Onpattro®) zur Therapie Erwachsener mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR)-Amyloidose mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 gegeben hat. Patisiran, ein i.v.  mehr»

63.  Beginn einer neuen Ära?: RNA-basierte Therapeutika starten durch

[23.07.2018] Die Zukunft gehört RNA-basierten Therapien. Sie kommen schon bei seltenen Erbkrankheiten zum Einsatz - bald könnten sie die Behandlung von Volkskrankheiten revolutionieren.  mehr»

64.  Velmanase alfa: Enzymersatztherapie bei Alpha-Mannosidose ist jetzt verfügbar

[18.07.2018] Ab sofort steht eine Enzymersatztherapie zur Behandlung bei Alpha-Mannosidose in Deutschland zur Verfügung, teilt das Unternehmen Chiesi mit. Lamzede® (Velmanase alfa) ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.  mehr»

65.  Immunologie: Newsletter zu angeborenen Immundefekten

[10.07.2018] Der von der dsai e. V. - Patientenorganisation für angeborene Immundefekte herausgegebene Newsletter behandelt auf 50 bis 60 Seiten Themen rund um die Immunologie und die seltene Krankheit des angeborenen Immundefekts, teilt die dsai mit.  mehr»

66.  Seltene Krankheiten: Arznei für die Behandlung bei Lipodystrophie zur Zulassung empfohlen

[06.07.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA empfiehlt für Myalepta® (Metreleptin) die Zulassung unter außergewöhnlichen Umstände  mehr»

67.  Neue Ära: Neurogenetischen Therapien gehört die Zukunft

[05.07.2018] Die Behandlung der Zukunft könnte neurogenetisch erfolgen: Genmodulatoren stoppen bereits eine spinale Muskelatrophie, bald vielleicht auch Morbus Huntington und Alzheimer. Erste Studien lassen hoffen, dass die neuen Verfahren auch funktionieren.  mehr»

68.  Seltene Krankheiten: Arznei gegen Mucopolysaccharidose Typ VII in Sicht

[04.07.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur ( EMA) hat die Enzymersatztherapie Mepsevii® (Vestronidase alfa) für die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen empfohlen.  mehr»

69.  Geschlechtsspezifische Medizin: Der kleine Unterschied ist größer als gedacht

[22.06.2018] Krankheiten verlaufen bei Männern und Frauen unterschiedlich, das ist bekannt. Die Gendermedizin deckt immer mehr die geschlechtsspezifischen Besonderheiten auf.  mehr»

70.  Herausforderung: Neue Hoffnung durch individuelle Gentherapie

[21.06.2018] Eine neue Generation von Arzneimitteln verlässt die Forschungspipeline und kommt in die Versorgung: gentechnisch industriell erzeugte, auf den einzelnen Patienten zugeschnittene Medikamente. Für alle Beteiligte eine große Herausforderung.  mehr»