61.  Infos im Web: Gegen welche „Seltenen“ es Arzneien gibt

[28.02.2019] Rund ein Drittel der Medikamente, die in den vergangenen fünf Jahren neu auf den Markt kamen, sind Orphan Drugs, hat der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) vor Kurzem gemeldet.  mehr»

62.  Seltene Krankheiten: Wie RNA-Therapeutika wirken

[28.02.2019] RNA-Therapeutika verändern nicht das Erbgut, sie sind also keine Gentherapien. Es handelt sich aber um kausal wirksame Therapien monogenetischer Erkrankungen, da sie die Ausprägung eines Gendefekts verhindern.  mehr»

63.  Neurodegeneration Research Award: 100.000 Euro für die Demenzforschung

[27.02.2019] Der mit 100.000 Euro dotierte „Neurodegeneration Research Award“ geht an zwei Neurowissenschaftlerinnen aus München und Boston.  mehr»

64.  Protein: M. Huntington-Forscher nehmen UBR5 unter die Lupe

[27.02.2019] Ein Protein namens UBR5 schützt pluripotente Stammzellen. Es sorgt dafür, dass Huntingtin abgebaut wird. Daraus könnten neue Behandlungsoptionen entstehen.  mehr»

65.  Lennox-Gastaut-Syndrom: Cannabidiol verhindert Krampfanfälle

[26.02.2019] Cannabidiol vom britischen Hersteller GW Pharmaceuticals wird derzeit von den europäischen Zulassungsbehörden als potenzielle neue Arznei für Patienten mit Lennox-Gastaut-Syndrom oder Dravet-Syndrom geprüft.  mehr»

66.  Online-Umfrage: Bei „Seltenen“ wünschen sich Ärzte Unterstützung

[26.02.2019] Die meisten Ärzte hatten schon Patienten mit Verdacht auf eine seltene Erkrankung. Allerdings fühlt sich die Mehrzahl nicht ausreichend über „Seltene“ informiert.  mehr»

67.  Seltene Erkrankungen: Morbus Fabry bleibt noch oft unerkannt

[20.02.2019] Für die Diagnose eines Morbus Fabry braucht es Bewusstsein für die Erkrankung und interdisziplinäre Zusammenarbeit, betonen Experten.  mehr»

68.  Seltene Erkrankungen: Was beim Cockayne Syndrom passiert

[15.02.2019] Ein Kölner Alternsforscher erhält den Eva Luise Köhler Forschungspreis 2019 für seine Forschungsarbeit zum Cockayne Syndrom.  mehr»

69.  Hämophilie A: Flexible Therapie mit neuer FVIII-Arznei

[13.02.2019] Einmal pro Woche, alle fünf Tage, oder zweimal pro Woche: Damoctocog alfa pegol ermöglicht alle drei Therapievarianten.  mehr»

70.  Berlin und Ulm: Fortbildungen für Ärzte zu Seltenen Erkrankungen

[08.02.2019] Am 28. Februar findet der Internationale Tag der Seltenen Erkrankungen statt. Aus diesem Anlass bietet die Patientenorganisation dsai e. V. Ärztefortbildungen an. Am 16.  mehr»