71.  Herstellungs-Prozess: Wie Enzyme nachgebaut werden

[22.02.2017] Die Herstellung von Enzymersatzprodukten ist sehr aufwendig. Diese werden von spezifischen Mikroorganismen oder in geeigneten Zelllinien nachgebaut.  mehr»

72.  Hämophilie A: Vorteil mit elektronischem Tagebuch

[22.02.2017] Ein elektronisches Patiententagebuch wie der Haemoassist® 2 kann bei Hämophilie A und Selbstbehandlung die Therapiedokumentation verbessern.  mehr»

73.  Lysosomale Speicherkrankheiten: Chance auf ein weitgehend normales Leben

[22.02.2017] Für lysosomale Speicherkrankheiten steht eine effektive Behandlung zur Verfügung. Die Patienten müssen jedoch rechtzeitig identifiziert werden.  mehr»

74.  Mukopolysaccharidosen: Mehr Mobilität und weniger Schmerz mit Enzymtherapie

[22.02.2017] Für drei Mukopolysaccharidosen sind Enzymersatztherapien zugelassen. Die klinischen Ergebnisse sind verschieden.  mehr»

75.  Mukoviszidose: Krankheit mit Modellcharakter

[22.02.2017] Die Entwicklungen bezüglich Mukoviszidose können in vieler Hinsicht ein Beispiel sein für seltene Krankheiten, die eine ähnlich positive Entwicklung noch vor sich haben.  mehr»

76.  Gen-Editieren: Die Keimbahntherapie ist nur noch eine Frage der Zeit

[22.02.2017] Die Entwicklung in der Gentechnik verläuft rasant. In einem aktuellen US-Report haben Forscher sind mit den Folgen auseinandergesetzt - und rücken dabei von einem "Verbot der Keimbahntherapie für alle Zeiten" ab.  mehr»

77.  Erbliche Muskelschwäche: Neues Gen entdeckt

[14.02.2017] Forscher haben ein neues Gen identifiziert, das für kongenitale Muskeldystrophie (CMD) verantwortlich gemacht wird. Die Ergebnisse ihrer Studie stellen Dr. Andreas Roos und seine Kollegen vom Leibniz-Institut für Analytische Wissenschaften - ISAS - e. V.  mehr»

78.  Mukoviszidose: Petition für bessere Therapie

[14.02.2017] Verein beklagt zu geringe Zahl an multimodalen Fachzentren und zu schlechte Vergütung.  mehr»

79.  Progressive Supranukleäre Blickparese: Therapieansatz für Tauopathie entdeckt

[10.02.2017] Forscher haben eine mögliche Behandlungsmethode bei Progressiver Supranukleärer Blickparese gefunden.  mehr»

80.  Krampfanfälle bei Tuberöser Sklerose: Neue Therapieoption

[10.02.2017] Die Europäische Kommission hat Votubia® Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (Everolimus) als Begleittherapie bei Patienten ab 2 Jahren mit refraktären partiellen Krampfanfällen, mit oder ohne sekundäre Generalisierung, die in Zusammenhang mit einer Tuberösen Sklerose (TSC)  mehr»