71.  Orphan Disease: So wirkt der nationale Plan für seltene Erkrankungen

[28.02.2018] Vier Millionen Bundesbürger leiden an einer seltenen Krankheit, schätzen Experten. Ihnen soll der Nationale Aktionsplan helfen, der vor vier Jahren aufgelegt wurde. Anlässlich des "Tags der Seltenen Erkrankungen" erörtern wir, was sich seither getan hat.  mehr»

72.  Positives CHMP-Votum: Anakinra bald auch Arznei bei Still-Syndrom?

[28.02.2018] Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat Kineret#174; (Anakinra) zur Therapie des Still-Syndroms positiv bewertet.  mehr»

73.  Forschung: Antikörper und ein kleines RNA-Molekül für Hämophilie-Kranke

[28.02.2018] Monoklonale Antikörper und ein kleines RNA-Molekül bieten neue Chancen für Hämophilie-Patienten.  mehr»

74.  Seltene Erkrankungen: Datenbank CrescNet erleichtert Screening bei Kindern

[28.02.2018] Wachstumsgestörte Kinder oder Kinder mit morbider Adipositas werden häufig erst spät entdeckt und dann zum Spezialisten geschickt. Das Netzwerk CrescNet will in Zusammenarbeit mit Pädiatern helfen, seltene Störungen früh zu erkennen, um noch rechtzeitig gegensteuern zu können.  mehr»

75.  Leitlinie: Neue Empfehlungen bei Morbus Huntington

[28.02.2018] Für die Behandlung von Patienten mit Morbus Huntington gibt es eine neue Leitlinie. Die Empfehlungen umfassen Diagnostik und Therapie.  mehr»

76.  Erfolgreiche Gentherapien: Hoffnung auf Heilung bei Hämophilie

[28.02.2018] Gute Nachrichten für Patienten mit Hämophilie A oder B: In klinischen Pilotstudien sind Gentherapien erfolgreich verlaufen. Die Ergebnisse lassen aufhorchen und schüren die Hoffnung auf Heilung.  mehr»

77.  PHILOS-Preis: Vorbildliche Projekte für Hämophilie-Kranke

[24.02.2018] Der PHILOS-Förderpreis 2017 ist vergeben worden. Im Projekt HOPE zum Beispiel wird eine Videodatenbank geschaffen.  mehr»

78.  Zulassung empfohlen: Positives Signal für Velmanase alfa als Enzymersatz

[20.02.2018] Das CHMP hat die Zulassung von Velmanase alfa zur Behandlung bei leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose empfohlen, teilt das Unternehmen Chiesi mit. Velmanase alfa sei bei 33 Patienten untersucht worden sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen.  mehr»

79.  Zwischen Euphorie und Rückschlag: Der lange Weg der Gentherapie

[19.02.2018] Von der mit Euphorie begleiteten ersten Gentherapie zu den ersten Zulassungen brauchte es mehr als zwanzig Jahre. Mit strengeren Prüfungen im Vorfeld und neuen Methoden wie CRISPR wird sich diese Therapiestrategie etablieren.  mehr»

80.  Orphan diseases: Online das Wissen zu seltenen Erkrankungen testen und erweitern

[16.02.2018] Im Vorfeld des "Tags der seltenen Erkrankungen" am 28. Februar führt das Unternehmen Shire in Deutschland die Online- Aktion Charity Medical Education durch. Die Aktion läuft den gesamten Februar.  mehr»