Studien-Update Zolgensma
Gentherapie gegen spinale Muskelatrophie – was können Ärzte erwarten?
In Deutschland dürfte bald eine Gentherapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) erhältlich sein. Früh verabreicht rettet sie schwer betroffenen Kindern das Leben und sorgt für eine weitgehend normale Entwicklung.