Kategorie Orphan Drugs
Venclyxto®: BCL-2-Blocker für CLL-Kranke
Venclyxto® (Venetoclax) von AbbVie wird als oraler BCL-2-Inhibitor für CLL-Patienten mit dem Galenus-Preis 2017 geehrt.
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Erhielt den Orphan-Drug-Preis für „eines der aufregendsten Moleküle der letzten zehn Jahre“, Venetoclax (Venclyxto®): Viviane Petermann von AbbVie (m.), zusammen mit Moderatorin Yve Fehring, Staatssekretär Dr. Georg Schütte, Wolfgang van den Bergh von der „Ärzte Zeitung“ und Jury-Präsident Professor Erland Erdmann (v.l.n.r.).
© David Vogt
Venetoclax hilft Hochrisikopatienten mit chronischer lymphatischer Leukämie, indem es die Fähigkeit der Tumorzelle zur Apoptose wiederherstellt. Auch Patienten, die auf Chemoimmuntherapie und/oder einen Inhibitor des B-Zell-Rezeptor-Signalwegs nicht ausreichend ansprechen, profitieren.
Das small molecule hemmt spezifisch das B-Zell-Lymphom-2-Protein (BCL-2). Dieses in CLL-Zellen überexprimierte Protein hemmt den intrinsischen mitochondrialen Signalweg des programmierten Zelltods (Apoptose). Venetoclax bindet direkt und hochspezifisch an BCL-2, wodurch dieses in seiner anti-apoptotischen Funktion gehemmt wird. Bisherige Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Venetoclax zeigten hohe Ansprechraten, eine rasch einsetzende Wirkung und ein gut handhabbares Nebenwirkungsprofil.
Professor Erland Erdmann, der Präsident der Galenus-Jury, nannte Venetoclax "eines der aufregendsten Moleküle der letzten zehn Jahre". "Es kann vorkommen, dass das Wirkprinzip eines Orphan Drugs in anderen Indikationen ebenfalls wirksam ist. Bei Venclyxto® ist das so. Bei CLL wirkt es bereits unglaublich gut, aber für die Zukunft verspricht es noch so viel mehr!"
"Wir freuen uns, dass unser erstes Medikament in der Onkologie gleich so viel Erfolg verspricht – über die Pipeline von Venclyxto® selbst für weitere Indikationen und genauso über unsere weitere Pipeline in der Onkologie", sagte Viviane Petermann vom Unternehmen AbbVie. "Wir reden über ein Präparat für Patienten, für die es bisher keine Therapiealternative mehr gibt. Sie haben jetzt die Chance, länger zu leben. Eine Tumorlast im Blut ist nach Therapie häufig nicht mehr nachweisbar. Das lässt hoffen, dass die Patienten länger in der Remission bleiben." (mal/ger)
