Ärzte Zeitung online, 04.02.2010

Viren helfen, heilende Gene in Zellen von Patienten zu schleusen

FRANKFURT AM MAIN (eb). Für das Einschleusen von Genen in Zellen im Zusammenhang mit der Gentherapie wurden mehrere Verfahren geprüft. Favoriten sind derzeit Viren als Genfähren. Zu den weltweit führenden Wissenschaftlern, wenn es um die Entwicklung von speziellen Viren für Gentherapien geht, gehört der US-amerikanische Molekularbiologe Professor Inder M. Verma vom Salk Institute in La Jolla.

Verma war am jüngsten Erfolg mit der Gentherapie bei zwei Kindern mit Adrenoleukodystrophie (ALD), eine schwere Gehirnerkrankung, beteiligt. Der Verlauf der Erkrankung konnte durch die Gentherapie gestoppt werden, für die die Wissenschaftler um Verma die Grundlagen lieferten.

Als Genfähren schleusen genetisch veränderte Viren intakte Gene in das Erbgut des Empfängers. Sie ersetzen die defekten oder fehlenden Gene in der Patientenzelle und bieten somit Menschen mit bisher unheilbaren Krankheiten gute Chancen auf Heilung.

Bis vor 15 Jahren konnten Viren, die Gene transportieren, nur in Zellen eindringen, die sich teilen. Im menschlichen Körper betrifft das aber nur einen Bruchteil der Zellen. Vermas Labor gelang es, durch die Modifizierung des Humanen Immundefizienzvirus (HIV, ein Mitglied der Familie der Retroviren) auch Zellen zu infizieren, die sich nicht teilen und somit einen sicheren und effizienten Gentransfer in die Mehrzahl menschlicher Zellen zu gewährleisten. Solche lentiviralen Genfähren werden inzwischen, Dank Vermas Forschungen unter anderem auch als Standardwerkzeug in der Stammzellforschung verwendet, wo sie adulte Zellen, etwa Fibroblasten, in einen stammzellähnlichen Zustand verwandeln. Diese Stammzellen reifen im Körper dann zu normalen gesunden Zellen und ersetzen krankhafte Zellen.

Verma und seine Forschungsgruppe erhielten im vergangenen Jahr einen millionenschweren Zuschuss vom California Institute of Regenerative Medicine für ein Projekt mit dem Ziel, durch die Kombination von Gen- und Stammzelltherapie verbesserte Therapiemöglichkeiten für verschiedene unheilbare Krankheiten zu entwickeln.

Die Gentherapie ist dennoch nicht unumstritten und wird innerhalb der Wissenschaft heftig diskutiert. Kritiker weisen darauf hin, dass nach wie vor kaum bekannt sei, was bei den unterschiedlichen Gentherapien in den Zellen der Patienten passiert. Patienten mit der angeborenen lebensbedrohlichen Immunschwächekrankheit ADA-SCID (Adenosin Desaminase-Severe Combined Immunodeficiency Disease) konnten zunächst erfolgreich durch die Anwendung genetisch modifizierter Blutstammzellen gentherapiert werden und entwickelten ein weitgehend normal funktionierendes Immunsystem. Später jedoch erkrankte ein Fünftel der Patienten an Leukämie. Bis heute ist nicht zweifelsfrei geklärt ob die Genfähre oder deren Fracht -das Ersatzgen - der Auslöser des Krebses bei der Gentherapie waren.

Verma kommt nach Deutschland und wird in der Aventis Perspective Lecture an der Goethe-Universität in Frankfurt am Main über Nutzen und Gefahren bei der Anwendung vermehrungsfähiger lentiviraler Genfähren in Gentherapien berichten.

Die Veranstaltung ist am 10. Februar 2010, 18.15 Uhr, im Klinikum der Goethe-Universität, Theodor-Stern-Kai 7, Hörsaalgebäude 22.
Informationen: Professor Ivan Dikic, Institut für Biochemie II, Campus Niederrad, Tel.: 069 / 63 01-8 36 47, E-Mail: ivan.dikic@biochem2.de.

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