Ärzte Zeitung, 27.02.2009

Hintergrund

Nicht mehr Waise, auch kein Stiefkind

Patienten mit seltenen Krankheiten haben gute Therapie-Chancen - Engpass bleibt der richtige Arzt.

Von Helmut Laschet

Der 29. Februar ist ein besonderer Tag - ihn gibt es nur alle vier Jahre. Symbolträchtig hatte EURODIS, die europäische Dachorganisation aller Gruppierungen, in denen Menschen mit seltenen Krankheiten - den Orphan Diseases - organisiert sind, ihren Gedenktag auf dieses Datum gelegt. In diesem Jahr liegt der Tag auf dem 28. Februar. Also morgen.

Der Gedenktag könnte auch ein Feiertag sein. Denn trotz aller Defizite und offenen Wünsche haben Medizin und Gesundheitspolitik in den vergangenen acht bis zehn Jahren in Europa gewaltige Fortschritte gemacht, die Lebenschancen und die Lebensqualität der betroffenen Menschen zu verbessern.

Für seltene Krankheiten gilt: Die Zahl der Menschen, die von einem bestimmten schweren, oft lebensbedrohlichen Leiden betroffen ist, ist sehr klein. Doch wegen der vielen verschiedenen, insgesamt 6000 "Rare Diseases" ist insgesamt die Zahl der Patienten hoch - vier Millionen allein in Deutschland.

Für jede Krankheit müssen Know-how, eine spezifische Diagnostik und Therapie erforscht und entwickelt werden. Oft scheitert dies an natürlichen Ressourcen, aber auch aus kommerziellen Gründen - die Forschung ist zu teuer, als dass sie refinanziert werden könnte.

Ausgehend von den USA waren Pressure Groups der Betroffenen dennoch erfolgreich. Systematisch förderte der amerikanische Gesetzgeber seit Anfang der 80er Jahre die Entwicklung von Orphan Drugs - Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten, und Europa folgte erst im Jahr 2000. Die erreichten Meilensteine in Europa und in Deutschland können sich dennoch sehen lassen:

EU-Gesetzgebung: Die Orphan-Drug Verordnung (EG 141/2000) ist seit neun Jahren unmittelbar geltendes Recht für 480 Millionen EU-Bürger. Sie fördert Arzneimittel gegen seltene lebensbedrohliche oder eine chronische Invalidität verursachende Krankheit. Die Zulassungsagentur EMEA unterstützt Hersteller bei der Entwicklung. Die Zulassungsgebühren entfallen. Der Hersteller hat ein zehn Jahre dauerndes exklusives Vermarktungsrecht.

Innovations-Feuerwerk: Die Gesetzgebung war effektiv. In den vergangenen acht Jahren sind in Europa 50 Orphan Drugs zugelassen worden. Nach Prognosen des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller (VFA) könnten allein in diesem Jahr bis zu zwölf neue Medikamente auf den Markt kommen. In den USA  waren es seit 1983 weit über 300 Medikamente.

Compassionate Use: Seit 2005 haben Patienten Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln, sofern Verträglichkeitsstudien existieren.

Staatliche Förderung in Deutschland: Bundesgesundheits- und -forschungsministerium haben langfristige Förderprojekte zur Erforschung seltener Krankheiten aufgelegt.

Patientenbeteiligung: die Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen (ACHSE) ist über die Selbsthilfegruppen im Bundesausschuss beteiligt.

Wirksame Unterstützung: Schirmherrin von ACHSE ist Eva-Luise Köhler, die Gattin des Bundespräsidenten. Die Eva-Luise- und Horst-Köhler-Stiftung vergibt Anfang März zum zweiten Mal den den mit 50 000 Euro dotierten Forschungspreis.

Doch eine große Herausforderung bleibt bei den Ärzten: eine seltene Krankheit zu diagnostizieren und betroffenen Patienten die richtigen Spezialisten zu vermitteln.

Seltene Krankheiten - Orphan Diseases

Als selten gilt eine Krankheit, wenn weniger als fünf von 10 000 Menschen daran leiden. Zu 80 Prozent handelt es sich um Erkrankungen genetischen Ursprungs, die schwierig zu diagnostizieren sind. Regelhaft können diese Erkrankungen tödlich verlaufen oder zumindest rasch zur Invalidität führen. Insgesamt wird die Zahl der Krankheiten auf zwischen 5000 und 8000 geschätzt; allein in Deutschland sind etwa vier Millionen Menschen davon betroffen. Ihr Dachverband der Selbsthilfegruppen ist ACHSE, die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen. (HL)

50 Innovationen in der EU gegen Orphan

Diseases.

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