Aerzte Zeitung

26.04.2024 |

Studie

Sichelzellerkrankung: Nach Gentherapie mindestens ein Jahr lang keine vasookklusiven Krisen mehr

Interimsdaten einer Studie bei Sichelzellkrankheit belegen einen Gewinn an Lebensqualität mit weniger vasookklusiven Krisen nach einmaliger Gentherapie. Die Uniklinik Regensburg bietet sie an.

Für die Sichelzellerkrankung typischen verformten Erythrozyten, die der Erkrankung den Namen geben — © Janice Haney Carr/CDC

26.04.2024 |

Beratungsverfahren eingeleitet

G-BA: Zwei neue Datenerhebungen zu Orphans

Berlin. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für die beiden Arzneimittel gegen Seltene Erkrankungen mit den Wirkstoffen Marstacimab und Epcoritamab Beratungsverfahren für anwendungsbegleitende Datenerhebungen eingeleitet.

23.04.2024 |

Blinatumomab

Kasuistik: Antikörper verringerte Sklerodermie-Symptome

Eine B-Zell-Depletion reduzierte bei einer Patientin mit Sklerodermie die Symptome stark. Der Ansatz könnte nun auch bei Patienten mit anderen seltenen Autoimmunerkrankungen erprobt werden.

Hand mit weißen Fingerspitzen. — © Mykhailo / Stock.adobe.com

23.04.2024 |

Risikoabschätzung

Erstmals Vorhersagemodell für progressive Lungenfibrose bei Sklerodermie entwickelt

Neun Variablen helfen, bei Systemischer Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD) frühzeitig die Patienten zu identifizieren, die wahrscheinlich eine progressiv-fibrosierende (PF) ILD bekommen.

Für ihr Vorhersagemodell zur Identifikation von Patienten mit Systemische Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD), die wahrscheinlich eine progressiv-fibrosierende (PF-) ILD bekommen, spielen neun Variablen eine Rolle: Alter 50 Jahre, Hyperlipidämie, Raucheranamnese, SSc vom diffus-kutanen Typ, Arthritis, Luftnot, verminderter Immunglobulin (Ig)-A-Spiegel, positive Anti-Scl-70-Antikörper und der Erhalt von Cyclophosphamid oder Mycophenolatmofetil. — © magicmine / stock.adobe.com

19.04.2024 |

Ehrung

Preis für Orphan-Forschung geht nach Dresden

Für die Entdeckung genetischer Zusammenhänge bei der Genese eines Lupus erythematodes erhält Dr. Christine Wolf Dr.-Holger-Müller-Preis für 2023.

Für ihre Forschung ausgezeichnet: Dr. Christine Wolf. — © TU Dresden

19.04.2024 |

Nutzenbewertung

G-BA-Chef Hecken: Beim Zugang zu Orphan Drugs und Onkologika ist Deutschland Spitze

Der schnelle Marktzugang bei Krebsmedikamenten und Orphan Drugs zeigt für G-BA-Chef Professor Josef Hecken, dass Klagen über eine schlechte Versorgungslage in Deutschland übertrieben sind.

19.04.2024 |

Fallbericht

Topische Gentherapie half 13-Jährigem mit vernarbender Konjunktivitis bei dystrophischer Epidermolysis bullosa

Von rechtlich blind zu einem Visus von 20/25 (0,8) brachten US-Ophthalmologinnen und Ophthalmologen einen Epidermolysis bullosa-Patienten mit dem Gentherapeutikum Beremagene geperpavec (B-VEC): eine Kasuistik.

Eine Iris im Auge — © Lorant / stock.adobe.com

16.04.2024 |

Kasuistik

Akne und schmerzende Gelenke? Das könnte das SAPHO-Syndrom sein

Das SAPHO-Syndrom wird wegen der fächerübergreifenden Symptomatik oft erst in einem fortgeschrittenen Stadium in seiner Gesamtheit diagnostiziert. Eine Kasuistik.

Akne-Effloreszenzen am Rücken (links) und MRT des Sternums, zu sehen ist ein Knochenmarködem (rechts). — © [M] P. Krapf | Dres. Lieser und Kollegen, Radiologische Praxis Trier

16.04.2024 |

Eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis

Head-to-Head-Vergleich bei EGPA: Benralizumab ist Mepolizumab nicht unterlegen

Der Anti-Interleukin(IL)-5α-Rezeptor-Antikörper Benralizumab erzielte in einer Phase-III-Studie mindestens genauso gut EGPA-Remissionen wie das ebenfalls IL-5-wirksame Mepolizumab.

Benralizumab bewirkt neben der Hemmung der IL-5-Signalweges durch Antikörper-abhängige, zellvermittelte Zytotoxizität auch eine Apoptose eosinophiler Granulozyten. Die mittlere Eosinophilenzahlen sanken in der Studie unter Benralizumab von 306 225/µl auf 32,4 40,8/µl und unter Mepolizumab von 384,9 563,6/µl auf 71,8 54,4/µl zu Woche 52. — © Dr_Microbe / stock.adobe.com

15.04.2024 |

DGIM-Kongress

Sarkoidose: Screening auf Leberbeteiligung am besten mit alkalischer Phosphatase

Wegen häufig asymptomatischer Verläufe und sonst unspezifischer Symptome ist die Leberbeteiligung bei Sarkoidose wahrscheinlich unterdiagnostiziert. Im Labor ergibt sich eher ein cholestatisches Muster, heißt es beim DGIM-Kongress.

Eine Leberbeteiligung bei Sarkoidose zu diagnostizieren, macht Sinn, da es außer zu unspezifischen Beschwerden, wie Müdigkeit, Bauchschmerzen, Gewichtsverlust, Ikterus und Pruritus auch einmal zu schweren Verläufen wie beispielweise einer Leberzirrhose kommen kann. — © Sebastian Kaulitzki / stock.adobe.com