Ärzte Zeitung, 08.04.2005

Neue Methode der Gentherapie im Test sehr effizient

DALLAS (ple). US-Forscher haben eine neue Methode entwickelt, die künftig bessere Gentherapie-Ergebnisse bringen könnte als bisher. Die Forscher um Dr. Michael C. Holmes aus Richmond und Dallas nutzen dazu ein spezielles Protein, das DNA erkennt, sowie die DNA-Reparaturmechanismen der Zellen.

Diese Mechanismen werden gewissermaßen durch das spezielle Eiweißmolekül angestoßen. Wie die Forscher in der Online-Ausgabe der Zeitschrift "Nature" berichten, kann mit Hilfe dieses Verfahrens darauf verzichtet werden, zur Korrektur eines genetischen Defekts fremde intakte Gene - etwa mit Viren als Genfähren - einzuschleusen. Dadurch wird das Risiko für unerwünschte Wirkungen der Gentherapie verringert.

Die Forscher haben die Versuche mit menschlichen Zellkulturen gemacht. Ziel war, eine Mutation im Rezeptor für den Wachstumsfaktor Interleukin 2 zu korrigieren. Diese Mutation ist Ursache für die Infektanfälligkeit von Kindern mit schwerem erblichem Immundefekt. Ohne Selektion gelang es, den Gendefekt in fast 20 Prozent der Zellen aufzuheben, in sieben Prozent sogar auf beiden homologen Chromosomen.

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