Ärzte Zeitung, 25.04.2008

Hämophilie-Therapie soll einfacher werden

Gentechnische Faktor-VIII-Präparate mit längerer Halbwertszeit / Ziel für die Zukunft ist, Injektionen zu vermeiden

BONN (im). Zur Hämophilie-Therapie werden gentechnische Faktor-VIII-Präparate auf den Markt kommen, die wegen einer verlängerten Halbwertszeit im Blut seltener appliziert werden müssen.

Hemmen diese Präparate Blutungen so effektiv wie herkömmliche Arzneien, wäre dies ein Meilenstein in der Hämophiliebehandlung, hat Professor Johannes Oldenburg aus Bonn gesagt. Nach den Erfahrungen des Leiters des Hämophiliezentrums an der Uniklinik in Bonn erschwert die intravenöse Applikation des Gerinnungsfaktors VIII alle zwei bis drei Tage die Behandlung der Hämophilie-Patienten.

Noch in diesem Sommer starte eine klinische Doppelblind-Studie, in der 250 Patienten mit einem gentechnisch hergestellten Faktor-VIII-Konzentrat nur einmal pro Woche behandelt werden.

Ziel bleibt die Heilung durch Gentherapie.

Möglich mache die verlängerte Wirkdauer die Bindung des Faktor-VIII-Proteins durch Polyethylenglykol an kugelförmige Vesikel, die Liposomen. Das verzögere die Inaktivierung des ansonsten instabilen Faktors. Ein anderer Forschungsansatz hin zur verlängerten Wirkdauer sei die Kopplung des Faktors an andere Eiweißmoleküle mit längeren Halbwertszeiten.

Zugleich laufen nach Angaben von Oldenburg Bemühungen, Gerinnungsfaktorkonzentrate in größerer Menge herzustellen. Dies sei zum Beispiel gelungen durch Weglassen des mittleren Molekülteils, das im Gerinnungsvorgang anscheinend keine Funktion hat, aber ein Drittel der Größe des Faktor-VIII-Proteins ausmacht. Das entstehende kleinere Molekül sei einfacher herstellbar, berichtete Oldenburg auf einer vom Unternehmen Bayer HealthCare unterstützten Veranstaltung in Bonn. In dieser Stadt wurde vor 20 Jahren der erste Patient weltweit mit dem Faktor-VIII-Präparat Kogenate® behandelt.

Erst mittelfristig seien neue Applikationsformen zur Vermeidung der i.v.-Applikation zu erwarten, sagte Oldenburg. Langfristiges Ziel bleibe die Heilung der Hämophilie-Kranken durch eine Gentherapie. In Deutschland haben etwa 6000 Menschen eine Hämophilie A.

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