Ärzte Zeitung online, 03.01.2012

Kritik am IQWiG-Urteil zu Pirfenidon

Pirfenidon, ein Mittel für Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose, ist das erste nach AMNOG beurteilte Orphan Drug. "Kein Zusatznutzen belegt" war dabei das Urteil des IQWiG. Der BPI kritisiert diese Bewertung.

Kritik am Negativ-Urteil des IQWiG zum Orphan Drug Pirfenidon

Sickmüller: Kein Präzedenzfall für Orphan Drugs.

© BPI

BERLIN (eb). Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) fordert den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) auf, der negativen Nutzenbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zum Wirkstoff Pirfenidon nicht zu folgen.

Das IQWiG hatte kürzlich das Gutachten zur frühen Nutzenbewertung von Pirfenidon (Esbriet®) in der Therapie bei leichter bis mittelschwerer idiopathischen Lungenfibrose (IPF) veröffentlicht.

"Kein Zusatznutzen belegt" war dabei das Urteil des Instituts über das Mittel nach Abwägung von Nutzen- und Schadensaspekten. Pirfenidon ist das erste nach AMNOG beurteilte Orphan Drug.

"G-BA muss auch Orphan-Drug-Regelungen umsetzen"

"Es geht hier nicht allein um Pirfenidon, sondern in erster Linie um künftige Patientenschicksale", so die stellvertretende BPI-Hauptgeschäftsführerin Professor Barbara Sickmüller in einer Mitteilung des BPI.

"Es geht um nichts Geringeres als die Frage, ob Leiden künftig verlängert werden, weil Innovationen den Weg zu den Betroffenen nicht mehr finden" sagte sie.

Sickmüller: "Der G-BA hat nun die Herausforderung, auf Basis des IQWiG-Gutachtens und der eingehenden Stellungnahmen zu einer abschließenden Bewertung des Zusatznutzens zu finden. Dabei muss er die medizinischen Argumente berücksichtigen und auch den gesetzgeberischen Willen zu den Orphan-Drug-Regelungen umsetzen".

Das IQWiG habe sich im Gesetzgebungsprozess des AMNOG und auch danach klar gegen die Regelungen zur Nutzenbewertung von Orphan Drugs gestellt, so Sickmüller.

Das nun vorliegende Pirfenidon-Gutachten würdige weder den besonderen therapeutischen Bedarf seltener Erkrankungen noch folge es den gesetzlichen Vorgaben. "Dieses Gutachten darf kein Präzedenzfall für Orphan Drugs werden."

Meist gibt es keine zugelassene Therapiealternative

Orphan Drugs sind für seltene und schwerwiegende Leiden ausgewiesen und nicht für die Behandlung von großen Patientengruppen vorgesehen.

Wie beim Wirkstoff Pirfenidon gebe es in der Regel in der entsprechenden Indikation keine zugelassene Therapiealternative, die einen Vergleich und damit einhergehend eine Aussage über den Zusatznutzen im Vergleich zu dieser Therapie ermöglichen würde, erinnert der BPI.

Das IQWiG bestätige, dass es keine zugelassene und zweckmäßige medikamentöse Therapiealternative zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose gibt.

Trotzdem attestiere das Institut dem Wirkstoff keinerlei Zusatznutzen und lasse somit die Patienten mit einer lebensbedrohlichen Krankheit ohne zugelassene Therapie zurück.

Kritik an der Methodik des IQWiG

Vielmehr würden Daten, die einen Zusatznutzen zeigten, systematisch "kleingerechnet", heißt es in der Mitteilung des BPI.

So verwende das IQWiG eine als "best supportive care (BSC)" bezeichnete Vergleichstherapie, ohne diese genau zu definieren.

Das Institut schließe damit sogar nicht zugelassene und potenziell schädliche Wirkstoffkombinationen als Therapieoption mit ein, etwa die sogenannte Triple-Therapie (Prednison, Azathioprin und N-Acetylcystein; NAC).

Hierbei handelt es sich um ein Therapieschema, das in der aktuellen PANTHER-IPF-Studie des US-National Heart, Lung and Blood Institute geprüft wurde.

Aufgrund der unter der Triple-Therapie im Vergleich zu Placebo höheren Sterberate (11 Prozent versus 1 Prozent) wurde ein Studienarm der Studie vorzeitig abgebrochen.

"Urteil der EMA wird ignoriert"

Bei der Beschreibung des Schadenspotenzials entwickele das IQWiG gar eine eigene Bewertungsmethode und ignoriere die Einstufung der Nutzen-Risiko-Bewertung der europäischen Zulassungsbehörde EMA, schreibt der BPI.

Festzuhalten sei, dass Pirfenidon, so wie andere Orphan Drugs auch, bereits im Rahmen seiner europäischen Zulassung einen eindeutigen Nutzen nachgewiesen hat, so der BPI.

Diese Tatsache sei rechtlich anerkannt und vom BMG bestätigt worden. Die EMA habe das Fehlen wirksamer Behandlungsalternativen festgestellt. Nach ihrer Auffassung werde das Fortschreiten der Erkrankung durch den neuen Wirkstoff ohne schwerwiegende Risiken für die Patienten verzögert.

Auf dieser Grundlage kam die EMA zum Schluss, dass die Vorteile gegenüber den Risiken überwiegen und hat eine Zulassung erteilt.

Jetzt ist der Gemeinsame Bundesausschuss gefordert

"Ich erwarte, dass das IQWiG in seinen Gutachten den besonderen Herausforderungen der Orphan Drugs Rechnung trägt und die gesetzlichen Rahmenbedingungen anerkennt. In dem vorliegenden Gutachten ist das Institut diesen Anforderungen nicht nachgekommen und bleibt hinter seinem eigenen wissenschaftlichen Anspruch zurück", so Sickmüller.

Es liege nun am G-BA, diesen Mangel zu korrigieren. Anderenfalls werde das Ministerium in seinen aufsichtsrechtlichen Pflichten gefordert sein, im Sinne der betroffenen Patienten, die dringend einer innovativen Therapie benötigen, auf das IQWiG und den G-BA einzuwirken.

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