Ärzte Zeitung, 08.03.2013

Pulmonale Alveolarproteinos

Forschung zur seltener Lungenkrankheit prämiert

BERLIN. Ein Interdisziplinäres Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover hat den Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen 2013 erhalten.

Verliehen wurde der mit 50.000 Euro dotierte Forschungspreis für die Entwicklung eines innovativen Ansatzes einer gentherapeutischen Behandlung der pulmonalen Alveolarproteinose.

Die erbliche pulmonale Alveolarproteinose (PAP) ist eine seltene Lungenerkrankung, bei der sich in den Lungenbläschen, die normalerweise Luft enthalten, eiweißreiches Material sammelt. Viele Betroffene ersticken bereits im Kindesalter und es gibt bisher keine heilende oder lang wirksame Therapie, teilt die ACHSE, Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen, mit.

Derzeit ist die einzige Behandlungsmöglichkeit eine Spülung der Lunge, die ca. alle 4 Wochen in einer risikoreichen lang dauernden Behandlung unter Vollnarkose durchgeführt werden muss. Die Kinder entwickeln sich schlecht, leiden ständig an Atemwegsinfektionen und versterben zumeist früh.

Eine Knochenmarkstransplantation, bei der die defekten Zellen durch gesunde Vorläuferzellen ersetzt werden, kann nicht angewendet werden, weil der kritische Gesundheitszustand der betroffenen Kinder die dafür notwendige, vorbereitende Bestrahlung oder Chemotherapie nicht zulässt.

Korrigierten Zellen direkt in die Lunge

Das nun prämierte Forscherteam, bestehend aus Prof. Dr. Gesine Hansen, Dr. Christine Happle, Dr. Nico Lachmann und Prof. Dr. Thomas Moritz, entwickelte eine neuartige Methode einer Gentherapie, bei der die gesunde Kopie des Gens in reife Immunzellen anstelle von Blut-Stammzellen eingeführt wird.

Diese korrigierten Zellen möchten die Forscher dann nicht in das Knochenmark der Patienten verpflanzen, sondern direkt in die Lunge geben.

"Im Mausmodell konnten wir zeigen, dass diese Methode ohne wesentliche Nebenwirkungen zu einer deutlichen und lang anhaltenden Verbesserung der Alveolarproteinose führte. Damit könnten wir zu einem Paradigmenwechsel in der Gentherapie kongenitaler Erkrankungen beitragen" wird Happle in der Mitteilung zitiert.

Dieser innovative Ansatz, körpereigene differenzierte und gen-korrigierte Zellen direkt in die Lunge zu transplantieren, könnte das Risiko Gentherapie-assoziierter Leukämien deutlich senken und die mit hohem Infektionsrisiko behaftete Chemotherapie überflüssig machen, so das Forscherteam.

Nach der Anwendung in einem humanisierten Mausmodell für diese Seltene Erkrankung soll die Methode in klinischen Studien auf den Menschen übertragen werden.

Überlebenschancen steigern

"Unser Ziel ist es, die Überlebenschance und die Lebensqualität unserer kleinen Patienten zu verbessern und wir hoffen natürlich, dass unser neuer Therapieansatz in der Zukunft zu einer Heilung dieser schwer kranken Kinder beitragen könnte", so Professor Gesine Hansen.

Der Forschungspreis wird bereits zum 6. Mal vergeben und ist eine Initiative der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Kooperation mit der ACHSE, der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen.

Ziel ist es, die Forschung auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen anzustoßen und zu verbessern. In Deutschland leben rund vier Millionen Menschen mit einer der über 6000 Seltenen Erkrankungen. (eb)

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