Ärzte Zeitung, 28.04.2008

Fast Blinder kann nach Gentherapie sehen

Ersatz eines defekten Eiweißmoleküls durch Gentherapeutikum / Flüssigkeit unter die Netzhaut gespritzt

LONDON (dpa/ple). Ein fast blinder 18-jähriger Brite sieht dank einer Gentherapie wieder nahezu normal. Stephen Howarth könne seit der Behandlung wieder alleine bei Nacht durch die Straßen gehen, berichteten gestern Wissenschaftler des University Colleges London und des Moorfields Eye Hospitals in London.

Bei der Gentherapie wurde das intakte Gen RPE65 mit einer viralen Genfähre in einer Flüssigkeit unter die Netzhaut gespritzt. Vor der Operation konnte Howarth, der eine Lebersche Amaurose hat, extrem schlecht sehen, vor allem bei Nacht. Im Laufe der Zeit habe er das Augenlicht wegen der vererbbaren Netzhauterkrankung komplett verloren (NEJM online-vorab).

Als Genfähre dienten den Forschern harmlose Viren.

Howarth konnte sich im Dunklen zuvor nur extrem langsam bewegen, es kostete ihn fast eine Minute ein paar Schritte zu gehen. Es war ihm einzig möglich, extrem helles Licht von vorbeifahrenden Autos zu erkennen. Nach dem gentherapeutischen Eingriff konnte er zum ersten Mal das Straßenpflaster, den Bordstein und Straßenmarkierungen sehen. "Es ist eine kleine Veränderung, aber es macht einen großen Unterschied für mich", sagte Howarth. Er ist einer von drei Patienten, die sich der Op unterzogen. Bei den anderen Patienten stellte sich aber keine Besserung ein. In einer weiteren Studie sollen nun 8- bis 16-Jährige behandelt werden.

Auch in den USA sind erstmals drei Amaurose-Patienten mit der Gentherapie behandelt worden. Bei allen drei Patienten wurde die Netzhaut zumindest lichtempfindlich.

Bei der angeborenen Leberschen Amaurose ist unter anderen das Gen RPE65 mit dem Bauplan für ein Eiweiß im Retinapigment mutiert. RPE steht für retinales Pigmentepithel. Unklar ist nach Angaben der britischen Forscher, ob der Erfolg der Gentherapie ausschließlich auf der Synthese des RPE65-Eiweißes beruht. Das Protein regeneriert das Sehpigment Rhodopsin.

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