Ärzte Zeitung, 24.08.2011

Gentherapie für "Bubble Babys"

LONDON/WASHINGTON (dpa). Eine experimentelle Gentherapie hat bei 13 Kindern einen angeborene schweren Immundefekt SCID mindestens neun Jahre in Schach gehalten, berichten Ärzte vom University College London (Sci Transl Med, online 24. August).

Den Kindern fehlt die körpereigene Abwehr, sodass sie zur Abschirmung von Keimen in einer Blase ("Bubble") leben müssen. Die Ärzte entnahmen blutbildende Stammzellen aus dem Knochenmark der Kinder, übertrugen intakte Gene für das Immunsystem dort hinein und verpflanzten die Zellen zurück.

Bei 13 von 16 Kinder so behandelten Kindern schlug die Behandlung wie gewünscht an. Das Immunsystem nahm demnach die Arbeit zwar nicht komplett auf, ihnen gehe es jedoch den Umständen entsprechend gut, sie könnten etwa eine normale Schule besuchen, berichten die Ärzte.

Von den übrigen entwickelte eines eine Leukämie - eine Komplikation, die auch bei Behandlungsversuchen in Frankreich aufgetreten war. Es wurde mit einer Chemotherapie behandelt. Bei den beiden anderen funktionierte die Behandlung unter anderem aus technischen Gründen nicht. Sie bekommen heute ein Enzym, das ihrem Immunsystem fehlt, künstlich verabreicht.

Auch die Transplantation von Stammzellen aus dem Knochenmark eines Spenders kann gegen SCID (Severe Combined Immunodeficiency Disorder) oft helfen. Doch nicht alle Patienten fänden einen geeigneten Spender, und es bestehe die Gefahr, dass der Körper die fremden Zellen nicht verträgt, schreiben die Mediziner.

Die präsentierten Ergebnisse aus Großbritannien bestätigen laut einem Begleitkommentar die Erfahrungen aus anderen Zentren. Auch in Frankreich, Italien und den USA werden derartige Gentherapien angewendet.

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