Erste Gentherapie in den USA jetzt zugelassen

SILVER SPRING. Erstmals hat nun eine Gentherapie die offizielle Zulassung erhalten. In den USA hat die FDA – wie bereits seit längerem erwartet – Kymriah (tisagenlecleucel) für die Behandlung von bestimmten Kindern und Jugendlichen mit einer Leukämie form (ALL) diese erteilt.

"Wir stoßen damit zu einer neuen Grenze bei den medizinischen Innovationen vor, indem es möglich wird, patienteneigene Zellen so zu programmieren, dass sie die tödlichen Krebszellen attackieren", äußerte der FDA-Komissar Dr. Scott Gottlieb in einer Mitteilung der FDA.

Die Therapie basiert auf der CAR-Technologie. Durch Genmanipulation bilden bei diesem Verfahren T-Zellen an der Oberfläche einen krebszellspezifischen Antigenrezeptor, den CAR-Rezeptor (Chimeric Antigen Receptor). Finden die CAR-T-Zellen passende Krebszellen, greifen sie diese an und vervielfältigen sich. In diesem Fall werden nun T-Zellen produziert, die sich gegen das CD19-Protein auf Leukämiezellen richten. Sie werden Patienten injiziert, vermehren sich, binden an die CD19+-Krebszellen und zerstören diese.

Kymriah vom Unternehmen Novartis kann künftig bei Patienten bis 25 Jahren eingesetzt werden, die an einer rezidivierenden oder therapierefraktären B-Zell-Vorläufer-ALL erkrankt sind. (run)