Donnerstag, 24. Mai 2012
Ärzte Zeitung, 02.11.2010

Orphan Drug Status für Leberzelltherapie

WEINHEIM (eb). Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat weitere Anträge des Unternehmens Cytonet zur Anerkennung des Orphan Drug-Status für die Leberzelltherapie positiv beurteilt (www.ema.europa.eu).

Die Infusion mit humanen heterologen Hepatozyten wird nach Zustimmung der EU-Kommission für diese angeborenen Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber einen Orphan Drug Status erhalten: Citrullinämie Typ 1, Hyperargininämie (Arginase 1 Mangel), Argininbernsteinsäurekrankheit und Carbamoylphosphat-Synthetase 1-Mangel.

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