Leberzell-Präparat ist nun auch in USA Orphan Drug
WEINHEIM (eb). Das Leberzell-Präparat des Biotechnik-Unternehmens Cytonet hat auch in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten. Die Food and Drug Administration (FDA) hat dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) den Orphan-Drug-Status für die Therapie bei Harnstoffzyklus-Defekten erteilt, wie das Unternehmen mitteilt.
Derzeit läuft in den USA und Deutschland das SELICA* -Programm. Die Phase-II-Studien sollen Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.
Die Erkrankung schädigt das Nervensystem und kann tödlich sein. Aufgrund der Zwischenergebnisse einer in Deutschland seit 2008 laufenden Studie zu Harnstoffzyklusdefekten bei Neugeborenen genehmigte die FDA 2010 die klinische SELICA-III-Studie mit dem Leberzell-Präparat in den USA. Das erste Kind wurde in dieser Studie bereits behandelt, ohne dass Komplikationen auftraten.
*SELICA: Safety and Efficacy of Liver Cell Application
