Leitartikel
Gentherapie: Nicht mit Kanonen auf Spatzen schießen
Seit fast einem Vierteljahrhundert erhoffen sich Ärzte, bei Gendefekten das Übel an der Wurzel packen zu können, um Leben zu retten: mit Gentherapie. Inzwischen hat die Strategie eine neue Dimension erreicht. Ziel ist es, die Lebensqualität zu verbessern.
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Ashanti DeSilva, die erste Patientin, die eine genehmigte Gentherapie erhielt.
© Anderson/DeSilva
Vor wenigen Tagen wurde erstmals in westlichen Ländern ein Gentherapeutikum zugelassen. Es handelt sich um Glybera® (Alipogene Tiparvovec) vom Unternehmen uniQure aus den Niederlanden zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Pankreatitis aufgrund einer Lipoproteinlipase-Defizienz. Die intramuskulär applizierte Arznei enthält eine Genfähre, die das Gen für das fehlende Enzym transportiert. Ein Meilenstein der Gentherapie.
Dieser Markstein ist Teil einer Entwicklung, die in den 1980er-Jahren begann. Seit 1989 stieg die Zahl der Gentherapiestudien weltweit kontinuierlich und erreichte 2008 fast 120 im Jahr - allerdings mit fallender Tendenz in den vergangenen dreieinhalb Jahren. Allein in Deutschland wurden bisher mehr als 80 solcher Studien genehmigt.
Der wohl bekannteste Versuch ist die erfolgreiche Behandlung der vierjährigen Ashanti DeSilva in Los Angeles im Jahr 1990. Sie hat einen Enzymdefekt, durch den sie extrem immungeschwächt war und ständig unter Infektionen litt: eine Adenosin-Deaminase(ADA)-Defizienz....
