Ärzte Zeitung, 06.12.2004

Enzymersatz bei M. Fabry hält die Niere lange fit

BASEL (grue). Bei Patienten mit der seltenen Fabry-Krankheit kann eine Enzymersatz-Therapie mit Agalsidase-beta die fortschreitende Nierenschädigung aufhalten. Bisher mußten an Morbus Fabry erkrankte Männer häufig an die Dialyse.

In Europa und den USA leben jeweils etwa 2000 Menschen mit Morbus Fabry, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit. Der X-chromosomal rezessiv vererbte Enzymdefekt führt zu Sphingolipid-Ablagerungen in Niere, Herz und Haut.

Meist erkranken nur die männlichen Anlageträger, vorwiegend an Kardiomyopathie, Apoplexie und progredienter Niereninsuffizienz. "Viele dieser Männer müssen in relativ jungen Jahren an die Dialyse", sagte Professor Roland Schaefer aus Münster auf einer Veranstaltung von Genzyme in Basel.

Die progredienten Organschäden können durch eine Enzymersatz-Therapie aufgehalten werden. Das hat eine Sechs-Monats-Studie mit 82 Fabry-Patienten gezeigt, die mit dem Enzympräparat Agalsidase-beta (Fabrazyme™) in einer Dosierung von 1 mg/kg KG alle zwei Wochen oder mit Placebo behandelt wurden. Wie Schaefer berichtete, hatten Patienten mit Enzym-Infusionen signifikant weniger kardio- und zerebrovaskuläre Ereignisse und die Nierenfunktion blieb für längere Zeit stabil.

In früheren Studien waren nur Surrogatmarker für den klinischen Nutzen gewählt worden. So ließ sich nachweisen, daß durch eine Enzymtherapie mit Agalsidase-beta die charakteristischen Sphingolipid-Ablagerungen in den Nierengefäßen vollständig entfernt werden können. Das scheint die Nierenfunktion langfristig zu erhalten, was sich in der jetzt abgeschlossenen Studie bestätigt hat.

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