Translationale Projekte im Fokus

Die meisten Seltenen Erkrankungen sind genetisch verursacht. Weil die Genmutationen sehr früh manifest werden, sind mehr als 80 Prozent der Patienten Kinder. "Damit ist der Unmet Medical Need sehr hoch und die Entwicklung neuartiger Therapien dringend notwendig", wie es unlängst im Bundesgesundheitsblatt zur Forschungsförderung im Bereich seltener Erkrankungen in Deutschland hieß.

Besondere Bedeutung käme hier der translationalen Forschung zu. Wie es weiter heißt, müssten die Ursachen und Krankheitsmechanismen der oftmals sehr heterogenen Krankheitsbilder eruiert werden, nicht zuletzt auch, um Patienten für individualisierte Behandlungen optimal zu stratifizieren.

In Deutschland finde die Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen zum größten Teil an der Universitätsmedizin statt. Weil die institutionelle Förderung sehr niedrig sei, habe die Projektförderung eine umso erheblichere Bedeutung. Die Deutsche Forschungsgemeinschaft und das Bundesforschungsministerium seien die Hauptförderer nationaler Projekte. Stand 2013 seien deutschlandweit gerade einmal 1013 Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen identifiziert worden. Hoffnung setze man auf den Innovationsfonds – und damit auf die kassenfinanzierte Forschung. Fortschritte versprächen auch EU-weite Kooperationen. (maw)