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Gentherapie gegen schwache Muskulatur

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IOWA CITY (ple). Zumindest im Tierversuch ist es möglich, eine angeborene Muskeldystrophie mit einer Gentherapie zu mildern, durch die Muskelzell-Eiweiße wieder ausreichend mit Zuckermolekülen versehen werden.

Wie US-Forscher aus Iowa City heute in der Online-Ausgabe von "Nature Medicine" berichten, verwendeten sie das Gen für das Eiweiß LARGE, eine Glycosyltransferase. Dieses Enzym hängt Zuckermoleküle an das Protein Alpha-Dystroglycan in der Hülle von Skelettmuskelzellen, das für den Muskelaufbau und die Nervenversorgung unerläßlich ist.

Darüber hinaus konnten die Forscher mit Hilfe des Enzyms LARGE in Muskelzellen von Patienten mit verschiedenen Muskeldystrophie-Arten die Glykosylierung von Alpha-Dystroglycan normalisieren. Dies könnte ein möglicher Therapie-Ansatz bei Muskeldystrophie sein.

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